2023年11月9日
Ocugen是一家专注于发现、开发新型基因及细胞疗法、生物制品与疫苗并将其商业化的生物技术公司，该公司今天公布了2023年第三季度财务业绩以及总体业务最新情况。
Ocugen董事长、首席执行官兼联合创始人Shankar Musunuri博士说：“Ocugen在第三季度取得了重大的进展。特别是，基于9月份公布的OCU400数据，我一如既往地对我们的修饰物基因疗法方法对患有失明疾病的人的生活产生重要影响的潜力充满热情。与一次只针对一个基因的传统基因疗法相比，我们的主要管线OCU400有可能用一个产品解决多个基因突变问题。“。
这项于2023年9月提供的临床疗效更新包括12名受试者的数据，这些受试者至少完成了6个月的随访。与基线相比，分别有83%、83%和75%的受试者在接受OCU400治疗后的BCVA、LIVA和MLMT评分方面表现出稳定或改善。携带Rho基因突变的受试者中，86%的受试者MLMT得分较基线稳定或增加，其中29%的受试者表现出三勒克斯亮度水平的改善。保留剩余视力、减缓疾病进展或改善视力都会显著影响患者的生活质量。
穆苏努里博士说：“RHO患者的BCVA、LIVA和MLMT的改善支持了OCU400基因非特异性作用机制。RHO患者是一种仅在美国就影响1万多人的疾病。
OCU400-在试验的剂量递增和剂量扩展部分完成对成年RP患者的剂量；完成对包括1名儿科患者在内的3名LCA患者的剂量。在FDA同意研究设计方案后，将于2024年初启动治疗RP的第三阶段临床试验。随后，该公司预计将在2024年下半年根据对LCA患者的1/2期研究结果并与FDA协商一致，扩大OCU400针对LCA患者的3期临床试验。
OCU410和OCU410ST-IND申请启动1/2期试验已获得FDA的批准，该公司打算在2023年底之前为患者提供1/2期试验的药物。
关于Ocugen公司
Ocugen，Inc.是一家生物技术公司，专注于发现、开发新的基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，并将其商业化，以改善健康并为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响，开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的改良基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，解决未满足的医疗需求。
关于OCU400产品
OCU400是Ocugen公司基于NHR基因NR2E3的改良型基因治疗产品。NR2E3调节视网膜内的多种生理功能，如光感受器的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。通过其多样的功能，OCU400重置改变/受影响的细胞基因网络，并建立稳态——一种平衡状态，有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。
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