2023年11月3日
由马萨诸塞州眼耳医院眼基因组研究所所长 Eric Pierce 博士和遗传性视网膜疾病服务中心主任 Jason Comander 医学博士领导的研究团队以确定高剂量维生素 A 补充方案不会减缓视网膜色素变性(RP) 患者的视力退化。这些新发现来自对已故医学博士 Eliot Berson 于 1984 年至 1991 年间在 Mass Eye and Ear 进行的 600 多名患者的原始临床试验的额外数据分析。Berson 博士是 Berman-Gund 的原主任，实验室是第一个专注于遗传性视网膜疾病（IRD）的研究实验室，也是第一个由美国抗盲基金会资助的实验室。
Berson 博士报告说，补充维生素 A 可以适度减缓 RP 患者的视力退化。他还发现补充维生素E会加速视力退化。在最初的维生素 A 临床试验中，Berson 博士使用视网膜电图 (ERG)（一种测量视网膜对光的电反应的测试）测量了患者随时间的视力变化。
虽然 Pierce 博士和他的团队在新的分析中发现维生素 A 没有总体益处，但他们的研究结果再次证实 RP 患者应避免补充维生素 E，因为它对视网膜健康有负面影响。他们指出AREDS2 补充剂含有维生素 E，可降低中期 AMD 患者患晚期年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的风险，因此 RP 患者不应服用。无论补充剂的名称或产品标签如何，患有 RP 的人都应该检查成分以确保其不含维生素 E。
在后续研究中，皮尔斯博士的团队重新分析了博森博士研究中的原始患者数据，以及博森博士分析结束后从同一患者收集的其他患者数据。该团队分析了总共 765 名患者的数据。研究小组利用过去临床试验中收集的血液样本，确定了其中 587 名患者的疾病遗传方式。然而，没有足够的患者来明确对维生素A治疗有反应的遗传特征的患者亚组。
Comander 博士在 2023 年 10 月 23 日至 27 日在西班牙托雷莫利诺斯举行的 RD2023 视网膜退行性疾病研究会议上展示了新的 Mass Eye and Ear 维生素 A 和 E 研究的结果。该研究的结果也于 2023 年 6 月发表在《JCI Insight》杂志上。
美国 抗盲基金会为维生素 A 和 E 的原始研究和后续研究提供资金， 并且是 RD2023 会议的赞助商。Comander 博士感谢基金会数十年来对 Mass Eye 和 Ear 等研究中心的 RP 研究基础设施的支持。他说：“我非常感谢基金会的长期支持，没有它，我们就无法获得有关 RP的 不同遗传方式如何长期进展的宝贵知识。”
Comander 博士指出，当时 Berson 博士的维生素 A 临床试验具有开创性，因为这是针对 RP 患者的首次研究，并且对于这些患者来说仍然是有史以来规模最大的研究。然而，IRD 临床研究界的结果始终存在争议，因为视力改善幅度很小，而且 ERG 并不是测量视力随时间变化的最佳工具。
我认为，无论维生素的影响如何，这项开创性的研究是对不同遗传类型 RP 疾病发展的详细描述，”Comander 博士说。“它还证实了遗传原因和视网膜电图结果如何帮助预测病程，这可能对未来评估疾病发展进程的治疗性临床试验非常有帮助。
研究人员认为，补充维生素 A 可能对患有stargardt病和相关视杆细胞营养不良疾病的人有害，但患者可以正常饮食。患者应始终咨询医生更改任何治疗或补充方案。Comander 博士表示，多年来一直服用维生素 A 补充剂并感觉状况良好的 RP 患者可以在医生的持续监督下继续服用该疗法。服用维生素 A 补充方案的患者应每年进行一次肝功能检查。
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本文章转自美国抗盲基金会网站 |
