2023年10月17日 利用蛋白质剪接技术开发下一代基因疗法的基因药物公司 SpliceBio 很高兴宣布与 Spark Therapeutics 签署独家合作和许可协议，利用 SpliceBio 的专有蛋白质剪接平台开发用于治疗一种未公开遗传性视网膜疾病的基因疗法。
根据协议条款，SpliceBio和Spark将利用SpliceBio专有的蛋白质剪接平台进行一项研究合作，该平台有可能解决目前无法用基因疗法治疗的疾病，因为所需的基因太大，无法通过腺相关病毒（AAV）载体递送。Spark将拥有全球独家权利，开发、制造和商业化这项研究合作产生的基因疗法，针对一种未公开的遗传性视网膜疾病。SpliceBio将有资格获得高达2.16亿美元的前期、选择加入和里程碑付款以及净销售额的特许权使用费。
SpliceBio首席执行官兼联合创始人Miquel Vila-Perelló博士表示：“这项研究合作和许可协议是在医疗需求严重不足的领域开发新型基因疗法的绝佳机会。我们感到自豪的是，Spark Therapeutics认识到我们开创性的蛋白质剪接平台的潜力，以及它对遗传性视网膜疾病治疗的深远影响，这些疾病无法通过其他基因疗法有效解决。”除了与Spark的合作，我们继续开发我们在Stargardt疾病中的领先项目，并进一步建立我们全资基因治疗项目的能力和管线，为有需要的患者开发改变生活的疗法。”
“这种独家合作建立在Spark在遗传性视网膜疾病基因疗法的创新领导力计划之上。我们的突破性基因疗法LUXTURNA展示了改变RPE65基因双等位基因突变患者生命的能力，这些患者的医生已经确定他们有资格接受治疗，同时为其他遗传性视网膜疾病患者提供潜在的替代治疗方案，”Spark Therapeutics首席科技官Federico Mingozzi博士评论道。
“凭借我们的互补能力，结合深厚的技术知识和SpliceBio的革命性平台能力，我们的目标是在遗传性视网膜疾病的治疗方面取得进一步进展，将新的变革性基因疗法带入临床，并最终推向全球市场。”
关于SpliceBio
SpliceBio是一家基因药物公司，利用其专有的蛋白质剪接平台开发下一代基因疗法。该公司的平台提供了解决目前无法用基因疗法治疗的疾病的潜力，因为所需的基因太大，无法通过腺相关病毒（AAV）载体递送。该公司的领先项目针对Stargardt病，这是一种遗传性眼病，导致儿童和***视力丧失。SpliceBio的平台基于普林斯顿大学Muir实验室在20多年前开创性研究内含子和蛋白质工程后开发的技术。如需了解更多信息，请访问www.splice.bio。
关于Spark Therapeutics
Spark Therapeutics是一家完全整合的商业公司，致力于释放基因疗法的力量，以加速医疗保健转型。作为罗氏集团的成员，Spark Therapeutics看到了一个生命不受到疾病影响的世界。欲了解更多信息，请访问www.sparktx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。
来源：SpliceBio
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