在9月24日世界视网膜日和10月视力宣传月的背景下，眼科医生继续寻找新的治疗方案，以帮助保护患者的视力，其中包括全球200多万因遗传性视网膜疾病而面临视力丧失的患者。
在与《眼科时报》的对话中，Kiora Pharmaceuticals首席执行官Brian Strem博士讨论了被诊断为遗传性视网膜疾病（IRD）的患者面临的挑战，以及KIO-301的发展数据，KIO-301是一种选择性靶向称为视网膜神经节细胞（RGCs）的特殊神经元的分子，使其具有感知光的能力。
KIO-301是一种可见光敏感小分子，充当可逆的“光开关”，专门用于恢复视障患者眼睛感知和解释光线的能力。KIO-301选择性地进入视网膜神经节细胞（退化的视杆和视锥下游的神经节细胞），并将其“转换”为光感测细胞，能够向大脑发出可见光存在或不存在的信号。
斯特雷姆表示，IRD的范围包括20多种已经明确定义的疾病，并且每天都有更多的疾病被发现。
他说：“我们知道，这些可能是由250多种不同的已知基因突变引起的，这些基因突变是遗传的。所以，你明白了。你出生时就拥有它。不幸的是，这意味着，它将导致一种疾病，这将导致你失去视力。”。“所以，你会得病。你在出生时就得病了。不幸的是，这意味着，它将导致一种疾病，使你走上视力丧失的道路。”
斯特雷姆指出，在全球范围内，有200万至400万患者受到IRD的影响，其中一些疾病被证明比其他疾病更严重。治疗这些患者的眼科医生的选择有限，通常唯一的办法是尽量减少视力损失。
斯特雷姆指出，IRD患者护理的影响可能会受到经济损失，仅在美国每年就有130亿至320亿美元的支出。
“因此，这对我们这里的医疗保健成本产生了相当大的影响，”他解释道。“同样，这些患者的治疗选择非常少。”
视网膜色素变性仍然是最常见的IRD之一，它包括一组以相似方式存在的疾病，尽管Strem指出，它可以在患者生命中的不同时间和不同的进展速度表现出来。
他指出：“对一些人来说，可能是更严重的疾病，如x连锁RP，其中包括30多岁的完全失明或没有光感的患者。”。“而其他一些形式的RP会有某种形式的视力，患者的视力会非常差，很可能在70多岁和80多岁完全失明之前就已经成为法律盲人了。”
这让视网膜专家站在治疗这些疾病的第一线，斯特雷姆指出，在保护这些患者视力的治疗方法的开发方面，每天都有新的进展。
他指出：“有很多像我们这样的团体致力于帮助这些患者。”。“视网膜专家正在参加会议，但他们可以利用这些会议之前的行业日……比如Eyecelerator会议或OIS会议。这是一个很好的方式，可以让很多行业和许多关键的意见领袖聚在一起。更重要的是，在金融、银行和投资者方面，每个人都聚在一起一天并强调了这一领域的一些关键进展。”
在旧金山举行的美国眼科学会2023年会的视网膜亚专业日期间，Kiora将展示正在进行的临床试验的数据，表明KIO-301有可能恢复因视网膜色素变性而失明或患有超低视力的患者的光感。
该试验被称为ABACUS研究，是一项针对视网膜色素变性患者的1b期开放标签单次递增剂量临床试验。该研究包括6名患者的入组和12只眼睛的评估，监测29天。第一组三名患者包括由于RP的进展而没有或只有光感的患者。第二组包括三名能够检测手部运动和数指的患者。主要终点是安全性和耐受性，次要疗效终点包括对象识别和对比度评估、行动、功能磁共振成像和其他眼科和生活质量评估。
斯特雷姆解释道：“这是一种非常新颖的小分子，实际上是在加州大学伯克利分校发现的，它是一种对光有反应的分子，这意味着当光接触到分子时，它实际上会改变形状。”。“与分子的其余部分一起，它被设计成专门进入这些神经元，这些神经元构成了眼睛大脑中的视神经。它将它们转化为对光敏感的神经元。”
Stem指出，该分子绕过了红色的正常感光细胞，即我们都知道的光感受器的视杆和视锥，并创造了检测这些视网膜神经节细胞的光的能力。
他说：“在这些遗传性视网膜疾病的情况下，比如RP，我们知道这些患者的感光细胞已经退化或死亡。”。“所以，即使你试图用基因疗法或其他方法来治疗这些患者，但这些细胞已经不存在或者没有活力了。所以我们必须找到替代的解决方案，让这些患者恢复视力。”
这项研究最终可能为视网膜专家提供一种治疗选择，以帮助他们治疗这些遗传性视网膜疾病的患者。
斯特雷姆说：“我们相信，这是一种工具，他们有望将其放在患有晚期疾病的患者的包里，如果你愿意的话，那里的部分感光细胞已经死亡，然后让他们能够恢复一些功能性视觉。”。“重要的是，它真的能提高患者的行动能力，提高他们的生活质量吗。
斯特雷姆指出，不可能让一个完全失明的患者恢复视力，让他们读一本正常的书。他说那要求太高了。
他说：“我们带着病人，让他们走进银行，找到出纳员，而无需帮助，也无需导盲犬的帮助，也不需要其他人引导他们去他们需要去的地方。”。“正是这种类型的好处，我们的药物可能能够真正回馈这些患者。”
Kiora最近完成了KIO-301的首次人体1b期临床试验，该试验在6名患者中进行了测试，以证明其安全性。
他说。“我们还在评估该药物实际恢复部分视力的能力，以及这是否是功能性视力，是否可以改善所谓的视力，”。
这包括确定患者如何在中心视力看到东西，以及是否可以扩大到改善周边的视觉。
斯特雷姆说：“我们的想法是将其纳入下一阶段的研究，在那里我们将进行多剂量研究。”。“我们将在3到6个月的时间里每月治疗这些患者一次。然后，我们将继续评估患者，看看它是否能像第一次单次注射研究中看到的那样继续使患者受益。”
世界视力日和视力宣传月提高了人们对这些问题的认识，包括IRD，但世界各地公司正在开展的工作为那些面临视力有限甚至黑暗生活的人带来了希望。
斯特雷姆说：“我们每天都非常依赖视力。”他指出，许多患者往往到了放弃的地步。“这告诉我，作为一个医学工作者，我们做的很失败。我们需要做一些更好的事情，不要让这些患者失去希望，要么减缓视力丧失的进展，要么恢复已经夺走的视力。”
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