Opus Genetics，是一家位于美国北卡罗来纳州的开发遗传性视网膜疾病基因疗法公司，今天宣布，其OPGx-LCA5的首次人体临床试验已完成1/2期的第一名患者给药，这个实验被设计为以腺相关病毒8（AAV8）为载体，将功能性LCA5基因精确递送到由LCA5基因（LCA5）双等位基因突变引起的Leber先天性黑蒙（LCA）患者的外层视网膜。
LCA5是一种早发性视网膜变性，在美国约170万人中就有一人受到影响。目前，还没有批准的治疗LCA5相关视力丧失的药物。
Opus首席执行官Ben Yerxa博士表示：“给我们的第一位患者用药，使Opus成为一家临床阶段公司，也是我们推进遗传性视网膜疾病一流基因疗法使命的一个进展点。尽管LCA5患者存在严重的视网膜功能障碍，但临床前数据表明，当在疾病严重程度达到峰值之前使用OPGx-LCA5时，有机会进行治疗干预，包括视网膜结构和功能恢复。我们期待着对受LCA5影响的患者进行这种潜在的变革性疗法的试验。”
这项1/2期开放标签、剂量递增试验正在评估9名成年LCA5患者的OPGx-LCA5视网膜下给药情况。该试验的目的是评估OPGx-LCA5在因LCA5基因双等位基因突变导致的遗传性视网膜变性患者中的安全性和初步疗效。
一旦成年人的安全性得到美国食品***监督管理局（FDA）的确认，Opus计划增加一个儿科队列。
关于OPGx-LCA5
OPGx-LCA5旨在解决一种由于编码lebercilin蛋白的LCA5基因（LCA5）的双等位基因突变而引起的Leber先天性黑蒙（LCA）。LCA5是一种早发性严重遗传性视网膜营养不良。对LCA5患者的研究报告了该疾病视网膜结构和视觉功能分离的证据，这表明有机会通过基因扩增进行治疗干预。OPGx-LCA5使用腺相关病毒8（AAV8）载体将功能性LCA5基因精确递送到外层视网膜。临床前数据，包括动物和人类iPSC模型，已经证明在疾病严重程度达到峰值之前给予OPGx-LCA5时，视网膜结构和视觉功能得到了保护。
关于Opus Genetics
Opus Genetics是一家针对遗传性视网膜疾病的临床阶段基因治疗公司，具有独特的模式和目的。在抗盲基金会风险投资部门RD基金的支持下，Opus将无与伦比的洞察力和对患者需求的承诺与众多罕见视网膜疾病的全资项目相结合。其基于AAV的基因治疗组合解决了一些最被忽视的遗传性失明形式，同时创造了新的孤儿药制造规模和效率。该公司总部位于北卡罗来纳州三角研究区，利用最佳科学知识和眼部基因治疗先驱的专业知识，透明地为患者提供变革性治疗。
关于RP之光爱心联盟
RP之光爱心联盟即苏州市爱瞳视康公益服务中心，是2017年注册于江苏苏州的公益社会组织。我们的宗旨是：面向全国遗传性视网膜病变患者及其亲友，为大家建设一个交流信息、相互沟通的平台，增进病友间的凝聚力，共同迎接命运的挑战；提供科研、医疗信息，专家咨询等多方面的服务，提升社会对遗传性视网膜病变知识的了解与认识。
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