SparingVision 报告了在其 PRODYGY 基因治疗试验I/II 期接受治疗的第一个队列的积极初始安全性数据
2023年8月30日
据报道，领先的基因治疗管线SPVN06在低剂量的首次给药队列中耐受性良好，安全性良好
数据安全监测委员会 （DSMB） 积极建议以中等剂量进行第二组给药
SparingVision 是一家开发眼部疾病挽救视力疗法的临床阶段基因组医学公司，位于法国巴黎，SPVN06 是该公司用于治疗视网膜色素变性 （RP） 的领先的不区分基因疗法。2023 年 8 月 30 日，该公司宣布了 SPVN06 的 I/II 期临床试验（“PRODYGY”，NCT05748873）的积极初始安全性数据， SPVN06是一种突破性的基因治疗方法，旨在阻止或减缓视杆视锥细胞营养不良（RCD）患者的疾病进展，无论其遗传背景如何。SparingVision最初专注于中期RP，这是全球失明的主要遗传原因之一。
对前三名接受低剂量治疗的患者（队列1）收集的安全性数据显示，SPVN06具有良好的耐受性和安全性。每位患者在法国巴黎的15-20国家医院注射。在对数据进行审查后，数据安全监测委员会（DSMB）得出结论，以中等剂量启动第二队列是安全的。
SparingVision总裁兼首席执行官Stéphane Boissel表示：“我们致力于通过开创性的基因组学拯救视力，并坚信SPVN06有可能对患者的生活产生有意义的影响，并为受视网膜色素变性影响的人带来希望。这次试验只是一个开始，我们拥有各种的挽救视力治疗产品线，这些治疗方法利用尖端的基因组技术，将改变当前的视网膜疾病治疗。我们期待报告SPVN06和其他项目的进展，因为我们在开发过程中迅速推进了我们的产品组合。”
患者权益保护组织Retina International首席执行官Avril Daly评论说：“SPVN06的积极初始安全性数据是所有视网膜色素变性患者向前迈出的重要一步。作为一个群体，我们强调需要一种疗法来解决多年来可能导致RP的各种遗传背景。SparingVision的SPVN06方法为我们这些受到这种退行性致盲疾病影响的人提供了希望。我们热切期待这项I / II期试验的结果以及这种疗法减缓或阻止RP进展的潜力。
PRODYGY 试验I/II期的主要终点预计将于2025年达到，初步疗效结果预计将在同年内获得。
关于PRODYGY 试验
PRODYGY 是一项多中心 I/II 期试验，旨在评估由于 RHO、PDE6A 或 PDE6B 基因突变导致的成年 RCD 患者单次视网膜下注射 SPVN06 后的安全性、耐受性以及初步疗效和生活质量。该研究将分两步招募33名患者：
步骤1：开放标签，剂量递增阶段，包括三个队列，每个队列的三个严重晚期RCD患者，以确定第二步的两个推荐的最佳耐受剂量。
步骤2：对照，双盲，随机扩展阶段，包括24名中晚期RP患者，分为三个队列：6名未经治疗的受试者和18名接受步骤1中确定的两种推荐剂量之一的患者。
该试验的主要研究人员是法国巴黎15-20国家医院的Isabelle Audo教授和美国匹兹堡大学医学中心眼科中心的Joseph Martel博士。
关于SPVN06
SPVN06是一种专有的，与突变无关的AAV基因治疗方法，由一种神经营养因子（视杆细胞衍生的锥体活力因子，RdCVF）和一种减少氧化应激的酶（视杆细胞衍生的锥体活力因子长形式，RdCVFL）组成。RdCVF 和 RdCVFL 协同作用，旨在减缓或阻止视锥细胞的变性，这种变性不可避免地导致视杆细胞营养不良 (RCD) 患者失明。
SparingVision的主要疾病目标是视网膜色素变性（RP），这是最常见的遗传性视网膜疾病之一，影响全球约200万患者和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）。
目前尚无批准用于治疗RP患者的治疗方法，无论其遗传背景如何。这种方法可能适用于更多的疾病，其中视杆细胞的丢失已知是疾病的早期信号。SPVN06是巴黎视觉研究所的SparingVision创始人José-Alain Sahel和Thierry Léveillard数十年来世界领先的眼科研究的成果。
关于 SparingVision
SparingVision 是一家处于临床阶段的基因组药物公司，其使命是将开创性的科学转化为挽救视力疗法。凭借其对视网膜疾病无与伦比的理解，SparingVision建立了世界上最引人注目的遗传性视网膜疾病（IRD）协同尖端基因疗法和基因组编辑疗法组合。其最先进的产品SPVN06和SPVN20都希望超越单基因校正疗法，为视网膜色素变性（RP）提供新的基因非依赖性治疗方法，这是一组IRD，是全球失明的主要原因。该公司还与Intellia Therapeutics（纳斯达克股票代码：NTLA）建立了战略合作，利用CRISPR-Cas9技术开发基于基因组编辑的新型眼部疾病治疗方法。
SparingVision是巴黎视觉研究所的衍生公司，得到了高质量的国际投资者的支持，包括4BIO Capital，AdBio Partners，Bpifrance，Fondation Voir&Entendre，Intellia Therapeutics，Jeito Capital，RD Fund（美国），UPMC Enterprises和Ysios Capital。
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