2023 08 02
ProQR Therapeutics 是一家致力于通过变革性 RNA 疗法改变生活的公司，今天宣布和欧洲领先的独立眼科护理集团 Laboratoires Théa (“Théa”) 达成一项协议，ProQR 将把其后期眼科资产 sepofarsen 和 ultevursen 剥离给 Théa。
根据协议条款，ProQR将获得1250万欧元的首期付款，并有资格获得高达1.35亿欧元的进一步开发、监管和商业付款，以及基于美国和欧盟商业销售的高达10%的额外收益。
ProQR创始人兼首席执行官Daniel a.de Boer表示：“Théa在眼部护理产品的研究、开发和商业化方面的专业知识使其成为继续为罕见遗传性眼病患者开发sepofarsen和ultevursen的理想公司。“我们期待着继续推进我们的Axiomer RNA编辑平台，最初我们专注于胆汁淤积和心血管疾病的靶点，同时我们寻求为有高度未满足需求的患者开发一类新的疗法。”
Théa集团总裁Jean-Frédéric Chibret表示：近30年来，Théa一直致力于将最现代、最多样化的创新眼科产品推向市场，造福于眼科护理从业者和患者。我们很高兴能够继续为患者开发sepofarsen和ultevursen。这两个项目可以为患有导致失明的视网膜疾病的患者带来希望。我们期待着将这些资产投入临床。”
在Théa内部，目前正在成立一个专门研究遗传性视网膜疾病的专职团队和一个新的组织来管理这两个项目。关于这些项目下一步行动的更多信息将在未来几周内从Théa获得。
ProQR的财务顾问是Lazard，Allen&Overy担任法律顾问。Théa的法律顾问是Dentons。该交易预计将于2023年第三季度完成，但须满足某些交易条件。
关于Théa
Théa是欧洲领先的独立制药公司，专门从事眼部护理产品的研发和商业化。这家家族企业总部位于法国克莱蒙费朗，由1700多名合作者组成，并通过在欧洲、北非、北美和南美以及中东开设35多家分支机构和办事处进行了扩张。其产品在75个国家/地区均有售。2022年，Théa的营业额达到9.41亿美元。
了解更多关于Théa的信息，请访问https://www.laboratoires-thea.com。
关于Sepofarsen
Sepofarsen（QR-110）是一种研究性RNA疗法，旨在恢复由于CEP290基因中的c.2991+1655A>G突变（p.Cys998X）引起的Leber先天性黑蒙10的视力。该突变导致mRNA和非功能性CEP290蛋白的异常剪接。Sepofarsen旨在实现正常剪接，从而恢复正常（野生型）CEP290mRNA并随后产生功能性CEP290蛋白。Sepofarsen旨在通过眼部玻璃体内注射给药，在美国和欧盟已被授予孤儿药称号，并获得了美国食品***监督管理局的快速通道称号和罕见儿科疾病称号，以及欧洲***管理局的PRIME资格。
关于Ultevursen
Ultevursen（前身为QR-421a）是一种一流的研究性RNA疗法，旨在解决由于USH2A基因外显子13突变导致的2a型Usher综合征和非综合征性视网膜色素变性视力下降的根本原因。QR-421a旨在通过使用外显子跳跃方法恢复功能性蛋白，目的是阻止或逆转患者的视力丧失。Ultevursen旨在通过眼部玻璃体内注射给药，在美国和欧盟已被授予孤儿药称号，并获得美国食品***监督管理局的快速通道和罕见儿科疾病称号。
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