2023年6月27日
IG-002是Intergalactic的主导项目，来自这一项目的数据显示，单次给药后六个月内，ABCA4在非人灵长类动物视网膜中持续表达。
研究结果建立在成年猪视网膜中实现的12个月耐久性数据的基础上，也是在单次给药后获得的
数据支持计划将在2024年将IG-002推进到1期试验
Intergalactic Therapeutics是一家专注于通过非病毒基因治疗改变医学的医疗公司，位于美国马萨诸塞州，2023年6月27日，该公司宣布了IG-002的积极临床前数据，IG-002是其针对所有形式的ABCA4相关视网膜疾病的主导项目。
Intergalactic的非病毒基因治疗平台旨在克服标准腺相关病毒（AAV）基因治疗技术的局限性，包括载体容量限制和与载体相关的安全问题，并释放非病毒基因治疗各种疾病的潜力。
在非人类灵长类动物研究中，全长人类ABCA4被编码到Intergalactic专有的C3DNA（共价闭合和环状DNA）载体平台中，并使用Intergalactic专有的基于电转移的非病毒DNA传递系统COMET递送。
新数据首次证明，编码人类ABCA4基因的DNA有效载荷的单个视网膜下给药可以安全地在非人灵长类动物视网膜中实现人类ABCA4的持久6个月表达。这些数据遵循Intergalactic公司先前一项研究的结果，该研究显示成年猪视网膜具有12个月的耐用性。IG-002目前正在进行IND研究，随着该公司同时扩展到其他眼科适应症，计划在2024年进入1期试验。
这项研究的全部结果将在即将举行的科学会议上公布。
Intergalactic Therapeutics首席科学官José Lora博士说：“这些最新结果加强了之前我们对于猪的研究的发现，但现在，在非人类灵长类动物中显示出持久的表达，非人类灵长类动物黄斑最接近人眼。我们对这些发现感到非常鼓舞，随着我们走向临床，越来越多的证据支持我们的非病毒基因治疗平台的安全性和持久性。新数据再次显示了我们的非病毒C3DNA + COMET平台如何通过持续表达和使用单一视网膜下给药，促进基于电转移的大量遗传物质传递到视网膜中的相关细胞类型。”
Intergalactic Therapeutics首席执行官Theresa G.H. Heah，医学博士，MBA说：“Intergalactic Therapeutics的新平台代表了解决致盲眼科疾病和其他严重疾病的潜在变革性方法，我们期待在2024年将IG-002推向临床，为几乎没有或完全没有治疗选择的患者展示非病毒基因治疗的前景。”
专有技术的独特组合
Intergalactic的非病毒基因治疗平台旨在克服标准腺相关病毒（AAV）基因治疗技术的局限性，包括载体容量限制和与载体相关的安全问题，为各种疾病提供非病毒基因治疗。
C3DNA旨在实现大基因的治疗性递送，同时消除与病毒载体相关的安全问题，并允许重新生成的可能性。COMET是一种精确且可调谐的基于电转移的平台，用于将C3DNA有效载荷本地递送到各种目标组织。
眼科疾病是Intergalactic的优先关注领域，因为患者需求未得到满足，眼睛对局部基因传递的适应性以及基于病毒的基因治疗方法的重大局限性。该公司正在推进一项针对ABCA4相关视网膜病的主导项目。这些视网膜病是最常见的遗传性视网膜疾病，目前还没有批准的治疗方法。
关于ABCA4相关视网膜疾病
ABCA4 相关的视网膜疾病，包括Stargardt病、视锥视杆营养不良和视网膜色素变性，导致视杆细胞和视锥细胞退化，通常始于儿童期或青春期，最终导致失明。这些疾病与ABCA4基因突变有关，其中已有900多种被描述。目前还没有批准的ABCA4相关视网膜病治疗方法，虽然用野生型ABCA4蛋白替代有可能减缓或阻止疾病进展，但由于基因的大尺寸和与病毒载体相关的日益增长的安全问题，标准的AAV基因治疗平台不适合治疗这些疾病。Intergalactic的新平台绕过了这些缺点，实现了局部非病毒基因治疗，代表了解决这些致盲疾病的潜在变革性方法。
关于Intergalactic Therapeutics
Apple Tree Partners（ATP）旗下公司Intergalactic Therapeutics正在通过非病毒基因疗法改变医学。其专有的集成平台包括三个核心支柱：多功能C3DNA技术（共价闭合和环状DNA）;使用COMET电转移系统进行局部治疗递送的突破性精确和可调方法;以及快速、可扩展且具有成本效益的制造工艺，使基因治疗更安全、更易于获得。Intergalactic拥有多元化的潜在眼部疾病新疗法组合，致力于通过将非病毒基因疗法变为现实来帮助世界各地的患者。
本文由好好学习天天向上翻译整理，原文链接：https://www.biospace.com/article ... non-human-primates/ |
