2023 05 31
Nacuity Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发治疗视网膜色素变性、白内障和其他由氧化应激引起的疾病的药物，今天宣布招募的48 名患者在与 Usher 综合征 (USH) 相关的视网膜色素变性 (RP) 患者中，NPI-001 片剂的 SLO-RP 1/2 期临床试验已经完成入组。
Nacuity Pharmaceuticals 董事长、首席执行官兼联合创始人 Halden Conner 表示：“我们很高兴达到我们的入组人数，这是朝着实现 NPI-001治疗RP 患者的潜力这一目标迈出的重要一步。” “我们感谢主要研究人员、Usher 患者倡导组织和临床站点，他们支持我们的招募工作，克服了包括前期全球大流行在内的挑战。我们特别感谢使这项工作成为可能的患者。我们期待在 2023 年底之前分享包括疗效数据在内的中期分析结果。”
SLO-RP 试验是一项随机、安慰剂对照、多中心、双盲、剂量递增试验，旨在评估 NPI-001 片剂与安慰剂相比在 USH 相关 RP 患者中的临床安全性、耐受性和疗效。该试验在澳大利亚的四个试验地点招募了 48 名年龄在 18 岁及以上的男性和女性患者。在研究中，患者将被随访两年以评估疗效。该方案已经过修订，允许在试验进行期间对感兴趣的参与者继续治疗超过两年。迄今为止，所有符合条件的参与者都选择继续接受治疗。
“试验参与者令人难以置信的依从性和热情是 NPI-001治疗 RP 潜力的有希望的证明，”Nacuity 高级副总裁兼首席临床官 Jami Kern 博士说。“我们希望确认并建立在令人鼓舞的临床前和 1 期结果的基础上，以生成可靠的数据包，支持 RP 患者选择口服药物治疗的承诺，同时验证在氧化应激引起的其他疾病中更广泛应用的潜力。 ”
如需更多信息，请访问 clinicaltrials.gov (NCT04355689)。
NPI-001是GMP级的N-乙酰半胱氨酸酰胺（NACA），是一种实验性抗氧化剂。研究人员认为，在许多遗传性视网膜疾病中，增加的氧化应激在视网膜变性和视力丧失中起主要作用。抗氧化疗法旨在减轻氧化应激。
NACA与N-乙酰半胱氨酸（NAC）有关，N-乙酰半胱氨酸（NAC）是FDA批准的对乙酰氨基酚过量引起的肝毒性的抗氧化剂治疗。但是，使用Nacuity的专利工艺制造的NPI-001比NAC具有更好的穿透视网膜细胞的能力。
在美国抗盲基金会资助的约翰·霍普金斯大学实验室研究中，NPI-001减少了氧化应激并保持了视力。
nacuity的新兴疗法是基于非常合理和有深度的科学技术。由于它是口服的片剂，因此可以轻松调整剂量。此外，它的设计目的是与导致患者视力丧失的突变基因无关。这意味着NPI-001有潜力帮助许多患有多种疾病和遗传特征的人。
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