恢复了视觉功能
原创 RP之光爱心联盟 RP之光爱心联盟 2023-04-28 12:05 发表于北京
2023年4月27日
2023年4月27日，Kiora Pharmaceuticals公布了一项正在进行的临床试验的初步结果，显示其研究药物KIO-301有可能恢复盲人或因视网膜色素变性而患有超低视力的患者的光感。KIO-301是一种光敏小分子，旨在重新激活眼睛对光的视觉功能。研究结果在新奥尔良举行的视觉和眼科研究协会（ARVO）年会上公布。
这项研究的首席研究员、皇家阿德莱德医院Robert Casson博士表示：“这些初步结果表明，KIO-301的初始低剂量能够改善超低视力或完全失明患者的光感，我们看到功能测量的显着改善，这与神经成像结果相关，这些结果显示从基线到治疗后两周大脑中的视觉皮层活动增加。“
报告介绍了早期参与这项研究的患者的定量和定性测量情况。突出显示的案例研究是一名没有光感的患者，他在一只眼睛中接受了低剂量的KIO-301注射。报告了以下意见：
1.患者报告在第7天、14天和29天感知明暗对比的能力有所改善。
2.物体识别能力有改善。
3.对整体功能视觉产生积极影响，因为它与视觉在日常活动中的使用有关。
4.生活质量的大幅改善，根据美国国家眼科研究所的视觉功能问卷衡量，增加了6分（增加2到4分被认为具有临床意义）。
5.使用功能性MRI的成像数据显示，与基线相比，注射后第3天和第15天大脑区域（视觉皮层的条纹V1区域）的活动显着增加。
6.初始剂量在第29天是安全且耐受性良好的，在整个研究过程中没有报告不良事件。
7.作用持续时间与临床前药代动力学数据一致。
Kiora Pharmaceuticals首席开发官Eric Daniels、医学博士、MBA表示：“早期结果显示了光感和功能视觉的深刻改善。作为一项验证性措施，并且是一项开放标签研究，我们审查了第一批接受治疗的患者的初步观察结果，并认为分享这些早期发现很重要。集体数据支持我们计划在今年晚些时候增加剂量，完成入组并向医疗和患者社区报告完整结果。”
视网膜色素变性是一组罕见的遗传性疾病，涉及视网膜（眼睛后部的感光组织）中感光细胞的分解和丢失。这种进行性疾病通常最初表现为夜间视力困难和侧（周边）视力丧失，发展到管状视野，最终导致完全失明。
Kiora Pharmaceuticals总裁兼首席执行官Brian M Strem博士补充道：“不幸的是，没有批准的疗法来帮助视网膜色素变性患者，据估计仅在美国就影响10万人。我们认为KIO-301是一种潜在的治疗选择，可以解决视网膜色素变性的所有遗传原因，作为一种易于递送的小分子，基于KIO-301如何作为光感应光开关，我们还看到它有可能解决其他眼部疾病，包括其他遗传性和与年龄相关的视网膜退行性疾病，即地理萎缩和晚期湿性AMD。
这项试验称为ABACUS研究，是一项针对视网膜色素变性患者的1b期开放标签，单次递增剂量临床试验。该研究包括入组6名患者和12只眼睛的评估，监测29天。第一组三名患者包括由于RP进展而没有光感或极低光感的个体。第二组包括三名能够检测手部运动和数手指的患者。主要终点是安全性和耐受性，次要疗效终点包括物体识别和对比评估、导航、功能核磁共振成像和其他眼科和生活质量评估。这项研究正在南澳大利亚阿德莱德的多个地点进行，包括皇家阿德莱德医院。
KIO-301是一种可见光敏小分子，可作为可逆的“光开关”，专门设计用于恢复视障患者眼睛感知和解释光的能力。KIO-301选择性地进入视网膜神经节细胞（退化的视杆细胞和视锥细胞的下游）并将它们“切换”为感光细胞，能够向大脑发出可见光是否存在的信号。
关于 Kiora Pharmaceuticals
Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，开发和商业化用于治疗眼科疾病的产品。KIO-301正在开发用于治疗视网膜色素变性。它是一种分子光开关，有可能恢复遗传性和/或年龄相关性视网膜变性的患者的视力。
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