2023年4月25日
ATSN-101在最高剂量下显示出有临床意义的视力改善，治疗后6个月没有出现与药物相关的严重不良事件
数据在2023年视觉与眼科研究协会（ARVO）年会上发布
Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，专注于利用基因医学所拥有的改变生命的力量来逆转或预防失明，2023年4月25日，该公司宣布了正在进行的ATSN-101之 I/II期临床试验的6个月的安全性和有效性阳性数据，这是一项用于治疗GUCY2D相关Leber先天性黑蒙（LCA1）的研究性基因疗法。这些数据由Atsena公司临床眼科顾问Christine Nichols Kay医学博士在2023年视觉与眼科研究协会年会上介绍。
Atsena Therapeutics首席医疗官Kenji Fujita医学博士表示：“ATSN-101在最高剂量下治疗6个月后显示出了具有临床意义的视力改善，以及视网膜下基因治疗的良好安全性，这让我们感到鼓舞。最新数据增强了我们对ATSN-101改善GUCY2D相关LCA1患者视力的潜力的信心，这种疾病会导致早期和严重的视力障碍或失明，并且缺乏批准的治疗方法。我们期待着在今年晚些时候报告12个月的数据，并正在探索将ATSN101推进关键试验的方案。”
在I/II期试验中，15名患者，包括3名儿科患者，通过视网膜下注射接受了ATSN-101治疗。三个成年队列（每组N=3）接受了三次递增剂量的治疗，另外6名患者在剂量扩大阶段接受了高剂量治疗。在接受高剂量治疗的患者中（N=9），在第28天和随后的所有随访中，通过暗适应全视野刺激阈值检查（FST），与未治疗的眼睛相比，接受治疗的眼睛从基线开始的视网膜敏感性的平均屈光度（SE）变化显著更大。两名高剂量患者的最佳矫正视力（BCVA）改善大于0.3 logMAR，并且没有一只接受治疗的眼睛的最佳矫正视力（BCVA）下降。在接受多亮度移动测试（MLMT）的五名高剂量患者中，四名患者在一次或多次治疗后就诊时，与基线（如果可用）或未经治疗的同眼相比，MLMT最高得分为6或≥2水平的提高。
到目前为止，还没有与药物相关的严重不良事件的报告，眼部炎症很少、轻微，并且通过类固醇治疗是可逆的。
关于GUCY2D相关Leber先天性黑蒙（LCA1）
LCA1是一种破坏视网膜功能的单基因眼病。它是由GUCY2D基因突变引起的，会导致早期和严重的视力损伤或失明。GUCY2D-LCA1是最常见的LCA形式之一，约影响20%的这类遗传性视网膜疾病患者。目前还没有批准的LCA1治疗方法。
关于Atsena Therapeutics
Atsena Therapeutics是一家临床阶段的基因治疗公司，为遗传性失明开发新的治疗方法。该公司正在进行的I/II期临床试验正在评估ATSN-101治疗GUCY2D相关的Leber先天性黑蒙（LCA1），这是儿童失明最常见的原因之一。中期安全性和有效性数据表明ATSN-101耐受性良好，治疗后6个月观察到视力有临床意义的改善。该公司其他专有资产管线包括ATSN201，一种利用该公司新型展开衣壳AAV.SPR治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的研究性基因疗法，以及ATSN301，一种基于双AAV载体的基因疗法，用于预防MYO7A相关Usher综合征（USH1B）的失明。Atsena由眼科基因治疗先驱Shannon Boye博士和佛罗里达大学的Sanford Boye博士创立，总部位于北卡罗来纳州的三角研究区，该地区拥有丰富的基因治疗专业知识。
原文链接：https://www.globenewswire.com/ne ... -Mutations-in-.html |
