2023 04 14
.OCU400具有良好的安全性和耐受性
.初步临床数据显示，OCU400治疗眼睛的低剂量和中剂量组在多亮度移动测试和最佳矫正视力测试的得分呈正向趋势
.与基线组相比，低剂量和中剂量组中有71.4%（5/7）的OCU400治疗眼睛在移动测试中得到至少1个Lux亮度级别的改善
.与基线组相比，低剂量组中有66.7%（2/3）的OCU400治疗眼睛在9个月的随访中，在移动测试中有至少2个Lux亮度级别的改善。
.Ocugen认为，这些初步数据展示了这种基因无关的基因修饰疗法平台在复杂及异质遗传性疾病治疗中的潜力
Ocugen公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因、细胞疗法、生物制剂和疫苗的生物技术公司。今天它宣布了旗下产品OCU400对NR2E3和RHO基因突变的RP患者以及CEP290基因突变相关LCA患者在1/2期临床试验中的正面初步数据，以评估其安全性和有效性。这些初步结果支持Ocugen公司先进的OCU400有潜力成为RP和LCA患者基因无关的的治疗方法，去治疗遗传性视网膜退行性疾病。
Ocugen的董事长、CEO和联合创始人Shankar
Musunuri博士说"这种新型基因修饰疗法的正面初步结果令人满意。这也是该平台的第一项临床验证，不同基因突变的患者们的临床反应表明OCU400有潜力改变这些患者的生活"
本次1/2期临床试验是一项多中心、开放标签、剂量逐步增加的研究。本次试验共有18名RP患者参加，其中10名患者参加了剂量逐步增加的阶段，另外8名患者参加了扩展阶段。患者年龄从18到77岁，包括RHO和NR2E3两种基因突变。后来试验还扩大了招募范围，引入了CEP290基因突变的LCA患者以及NR2E3、RHO和CEP290突变的儿童患者。
临床实验的队列1和队列2总共有7名因RHO和NR2E3基因突变导致严重视力障碍的患者，分别接受了低剂量（1.66 x 1010vg/mL）和中剂量（3.33 x 1010vg/mL）OCU400的单侧视网膜下注射。初步的数据分析包括了对3名队列1的参与者的9个月随访数据以及1名队列1和3名队列2总共4名参与者6个月的随访数据的评估。
初步结果显示，OCU400具有良好的安全性能，并通过多亮度运动测试（MLMT）和最佳矫正视力评估（BCVA）改善了患者的视力。
这7名受试者的关键疗效结果为：
.100％的治疗眼在多亮度运动测试中显示出势稳定或改善；
.7个治疗眼有5个（71.4％）在多亮度运动测试中表现出1个或更高级别的改善，而未治疗眼的这个比例是28.6％
.队列1的9个月随访的3个治疗眼中有2个(66.7%)在多亮度运动测试中表现出2个或更高级别的改善；而未治疗眼的这个比例是0
.7个治疗眼中有3个（42.9％）在最佳矫正视力评估中得到8-11个字母的改善，而未治疗眼没有任何改善
临床实验的首席研究员David Birch博士说：“因为这些患者都处于RP晚期阶段，我开始并没有料到他们的视觉功能会有如此显著的改善。我对这个结果感到非常高兴，并希望OCU400可以为RP患者提供治疗解决方案。患者们不仅面临失明的风险，还有失去独立性的心理负担。”
Ocugen公司的首席科学官兼研究开发以及医学负责人Arun Upadhyay博士表示：“本次1/2期临床试验的患者们的这个早期结果是令人鼓舞的，表明基因修饰治疗技术可能会改变治疗范式，以解决RP和LCA患者的医疗需求。鉴于这种良好的安全性和有效性趋势，我们非常渴望看到更长期的数据，并有可能在美国和欧盟启动3期试验”
Ocugen将继续监测接受治疗的患者们的长期安全性和有效性数据，并推进OCU400的开发，为RP和LCA患者带来潜在的治疗选择。
Ocugen的战略合作伙伴CanSinoBIO提供了OCU400 1/2期临床试验的所有CMC开发和临床用品。
本文章由藏帝智海翻译在此对他 表示感谢！
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