2023 03 30
Nanoscope Therapeutics公司今天宣布了MCO-010的临床试验RESTORE（NCT04945772）的2b期多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Topline结果。MCO-010是一种环境光激活的多特征视蛋白的光遗传学方法，用于晚期RP患者的基因突变无关的治疗。MCO-010已获得美国食品***监督管理局（FDA）的孤儿药和快速通道认证。
在RESTORE试验中，18名RP晚期患者接受了一次MCO-010的玻璃体内注射，另外9名患者接受安慰剂的玻璃体内注射。结果显示，MCO-010治疗后的视觉功能改善与之前的研究一致，同时具有良好的安全性。主要的结果指标是与安慰剂组的多亮度Y-移动测试（MLYMT视觉导向移动）评分的平均变化。其他的关键疗效评估包括：多亮度形状辨别测试（MLSDT近距物体识别）和最佳矫正视力（BCVA）。前两项测试MLYMT和MLSDT的结果显示出具有临床意义的2个或更多亮度级别的改善。对于第三项测试BCVA，0.3 LogMAR的变化也被认为具有临床意义，注意这里的负变化表示视力提高。
12个月的关键疗效结果如下：
18位接受MCO-010治疗的患者中，有16位（88.9％）在12个月后的MLYMT视觉导向移动或MLSDT近距物体识别上的亮度级别改善大于等于2级；9位安慰剂患者中只有4位（44.4％）（p <0.05，注：有统计意义）；
18位接受MCO-010治疗的患者中，有12位在MLYMT视觉导向移动的亮度级别改善大于等于2级；9位安慰剂患者中只有3位；
18位接受MCO-010治疗的患者中，有10位在MLSDT近距物体识别的亮度级别改善大于等于2级；9位安慰剂患者中只有2位；
18位接受MCO-010治疗的患者中，有7位BCVA最佳矫正视力改善了-0.3 LogMAR或更多；9位安慰剂患者中只有1位；
主要结果MLYMT视觉导向移动评分的变化，与安慰剂相比的差异为+1.0（95％CI0.0，3.0）。
除了临床意义显著的效果证据外，MCO-010的耐受性良好，没有严重或重度的眼部乃至全身不良反应的报告。一名接受安慰剂治疗的患者发生了一起SAE。各分组之间治疗新发生不良事件（TEAEs）的发生率相似，最常见的共同事件包括出现眼部前房细胞、眼压升高和结膜出血。
当下RESTORE的结果与早期1/2期试验观察到的结果一致，证明了大多数接受MCO-010治疗的患者在功能性视觉有所改善，同时具有良好的安全性。
视网膜研究所的创始人、RESTORE调查员Victor H. Gonzalez医生说：”在过去一年里，我有幸观察到参加MCO-010临床试验的多名患者的视觉功能发生了显著的改善。在单次治疗后，他们都有持续的，甚至有时是彻底的视觉功能的提高，这让他们在诊所中行走更有把握。这是卓越和前所未有的。这些因RP有严重视力障碍的参与者，生活质量有了明显改善，与接受MCO-010之前非常的不同。此外，MCO-010的良好安全性进一步增强了我对这种开创性治疗方法的信心，我期待它将成为RP患者的重要治疗选择"
Nanoscope公司的联合创始人、总裁和首席科学官Samarendra Mohanty补充说：“这些结果令人满意，因为它们展示了MCO-010有恢复视力的潜力。它也代表了许多致力于发现和开发这种超高速、广谱且高灵敏度平台的各个研究者们十多年的工作。这是基因突变无关疗法的关键时刻，同时也将这种在环境光线下即可恢复严重视网膜退化患者功能视力的光遗传学，确立为了一种治疗模式。RESTORE临床试验数据进一步验证了Nanoscope的MCO平台，该平台正在应用于更多的项目管道中。我们的方法在各种疾病和治疗领域都有潜力，而Nanoscope公司在推进光遗传学成为患者现实治疗方面具备独特优势”
Nanoscope公司的另一位联合创始人和首席执行官Sulagna Bhattacharya表示：“我们非常高兴看到RESTORE临床试验如此鼓舞人心的结果。这些结果表明，MCO-010对于那些晚期RP患者提供了实质性的益处，而目前他们尚无可用的治疗方法。我们期待与FDA和其他监管机构就MCO-010的未来展开合作，目的是尽快将这种新型疗法提供给患者。我们衷心感谢参与试验的患者和家属，以及调查人员和所有为这项开创性试验做出贡献的人。我们还要感谢我们的投资者、NIH和合作伙伴多年来的勤奋支持，实现了MCO疗法在恢复基因突变无关的视力方面的潜力”
公司期待在即将到来的医疗大会上介绍RESTORE临床实验的topline结果。
本文章由藏帝智海翻译，在此表示感谢！
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