2023年3月27日
Ocugen 公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司，该公司于2023年3月27日宣布，美国食品***监督管理局（FDA）批准将患有以下疾病的儿童患者纳入正在进行的OCU400的 1/2期试验：1）与NR2E3和RHO突变相关的RP，2）与CEP290基因突变相关的LCA
Ocugen首席科学官Arun Upadhyay博士指出：“这一批准使我们在将OCU400这一新型不区分基因类型的改良基因疗法推向市场的努力中又向前迈进了一步，它是一种潜在的改变儿童遗传性视网膜疾病患者（如RP和LCA）生活的治疗方法。这一批准进一步证明了我们在***患者1/2期试验中取得的一致、积极和及时的进展。由于儿科年龄组中有相当多的人被诊断患有RP和LCA，我们在临床试验中覆盖这一年龄组非常重要。”
目前，Ocugen的 OCU400在1/2期试验中完成了NR2E3和RHO突变的成年RP患者的入组， LCA患者的入组仍在继续。公司计划在2023年底前启动第三阶段试验。
与仅针对一种基因突变的单基因替代疗法不同，Ocugen认为，其改良基因治疗平台通过使用核激素受体（NHRs），代表了一种新的方法，有可能用一种产品解决由多个基因突变引起的多种视网膜疾病，并有可能解决由多种基因网络失衡引起的复杂疾病。虽然单基因替代疗法在罕见的视网膜疾病中显示出巨大的前景，但它们具有高度的特异性，不能改善多种导致疾病的遗传缺陷。例如，RP和LCA分别与100多个和25多个基因的突变有关。Ocugen拥有不区分基因的改良型平台，该平台旨在通过引入功能基因来修饰多个基因和基因网络的表达，从而改变这种单一的基因治疗模式。仅在美国，RP和LCA就大约分别影响110000人和15000人，Ocugen的治疗平台可以提供显著的长期价值，
关于Ocugen公司
Ocugen，Inc.是一家生物技术公司，专注于发现、开发新的基因和细胞疗法、生物制品和疫苗，并将其商业化，以改善健康并为全球患者带来希望。公司正在通过大胆的创新对患者的生活产生影响，开辟新的科学道路，利用独特的智力和人力资本。公司突破性的改良基因治疗平台有潜力用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司正在推进传染病研究，以支持公共卫生和骨科疾病，解决未满足的医疗需求。
关于OCU400产品
OCU400是Ocugen公司基于NHR基因NR2E3的改良型基因治疗产品。NR2E3调节视网膜内的多种生理功能，如光感受器的发育和维持、代谢、光转导、炎症和细胞生存网络。通过其多样的功能，OCU400重置改变/受影响的细胞基因网络，并建立稳态——一种平衡状态，有可能改善遗传性视网膜疾病患者的视网膜健康和功能。 |
