Intergalaxic Therapeutics是一家专注于通过非病毒基因治疗转化医学的生物科技公司，位于美国马萨诸塞州坎布里奇，该公司2023年3月15日宣布，其主要项目IG-002针对所有形式的ABCA4相关视网膜病变取得了积极的临床前结果。基于令人鼓舞的结果，该公司计划进一步推进其新药临床试验研究和未来的临床开发。
在这项研究中，全部长度的ABCA4 DNA被包装到Intergalactic Therapeutics专有的C3DNA（共价闭合环状DNA）运送平台中，并使用专有的C3DNA（共价闭合环状DNA）靶向递送系统COMET进行递送。这项研究的全部结果将在即将举行的医学会议上公布。
Intergalaxic Therapeutics首席科学官JoséLora博士表示：“我们对这些临床前研究中有希望且前所未有的发现感到非常鼓舞。有了这些数据，我们已经清楚地证明了将表达全长人类ABCA4基因的非病毒C3DNA电转移递送到视网膜中相关细胞类型的可行性。我们还证实了ABCA4在光感受器中的体内持续表达至少12个月，这是迄今为止评估的最长时间点。这些发现强调了Intergalaxic Therapeutics的非病毒方法的前景，该方法旨在扩大基因治疗领域，并解决ABCA4相关视网膜病变和其他历史上无法治疗的疾病患者未满足的需求。我们渴望推进我们的研究，并将这一有前景的项目推向临床发展。"
俄勒冈健康与科学大学(OHSU)凯西眼科研究所眼科教授兼主任、Intergalactic Therapeutics眼科咨询小组成员Mark Pennesi医学博士表示：“作为一名在遗传性视网膜退化和许多后天性眼部疾病方面具有专业知识的视网膜专家，我相信非病毒基因疗法在这一难以治疗的领域具有巨大潜力。这些发现提供了概念证明，并进一步希望非病毒基因治疗可以为目前治疗选择有限或没有治疗选择的患者带来革命性的改变。"
专有技术的独特组合
Intergalaxic的非病毒基因治疗平台旨在克服标准腺相关病毒（AAV）基因治疗技术的局限性，包括载体容量限制和载体相关的安全问题，并释放非病毒基因疗法治疗多种疾病的潜力。具体而言，C3DNA旨在实现大基因的治疗性递送，同时消除与病毒载体相关的安全问题，并允许重做的可能性。COMET是一种精确且可调的基于电转移的方法，用于将C3DNA有效载荷局部递送到各种受益的组织。
由于高度未满足的需求、对局部基因递送的适应性以及基于病毒的基因治疗的显著局限性，Intergalaxic已将眼科作为优先事项，并正在推进一项针对ABCA4相关视网膜病变的牵头计划。这些视网膜病变是最常见的遗传性视网膜疾病，目前尚未获得批准的治疗方法。
Intergalaxic Therapeutics计划在2024年将其主要的ABCA4项目转移到临床。该公司还有针对其他眼科适应症的管道项目，并正在评估该平台对其他组织类型的更广泛适用性。
Intergalaxic Therapeutics首席执行官Theresa G.H.Heah医学博士、工商管理硕士表示：“Intergalaxy的使命是克服基于病毒的基因治疗的局限性，开发一流的非病毒替代品。我们期待着继续将ABCA4研究推进临床，并推进更多的管道项目，在这些项目中，我们的创新方法有可能为患者开启非病毒基因治疗的前景。”
关于ABCA4相关视网膜病变
ABCA4相关的视网膜病变，包括Stargardt病、视锥杆营养不良和视网膜色素变性，会导致视杆细胞和视锥细胞退化，并导致视力下降，通常始于儿童或青少年，最终导致失明。这些疾病与ABCA4基因突变有关，其中900多个已被描述。目前还没有批准的ABCA4相关视网膜病变的治疗方法，尽管用野生型ABCA4蛋白替代有可能减缓或停止疾病进展，但由于基因的巨大规模和与病毒载体相关的日益严重的安全问题，标准AAV基因治疗平台不适合治疗这些疾病。Intergalaxic的新平台绕过了这些缺点，实现了非病毒基因治疗的局部递送，代表了解决这些致盲疾病的潜在变革性方法。
关于Intergalaxic Therapeutics
Intergalaxic Therapeutics是Apple Tree Partners（ATP）公司的合作伙伴，该公司正在通过非病毒基因疗法改造医学。其专有的集成平台包括三个核心支柱：通用C3DNA技术（共价闭合环状DNA）；使用COMET电转移系统进行局部治疗递送的开创性精确和可调方法；以及快速、可扩展和成本效益高的制造工艺，使基因治疗更安全、更容易获得。Intergalaxic拥有多种潜在的眼科及其他疾病的新治疗方法，致力于通过将非病毒基因疗法变为现实来帮助世界各地的患者。
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