Andelyn Biosciences和Odylia Therapeutics结成合作伙伴,开发新型基因疗法治疗RPGRIP1基因
2023.02.02
新型AAV衣壳Anc80能够实现有效的基因递送。
Andelyn Biosciences是一家基因治疗合同开发和制造组织（CDMO），与Odylia Therapeutics（一家致力于加速罕见病药物开发的非营利501（c）（3）生物技术公司）合作，开发一种新型基因疗法（OT-004），以治疗RPGRIP1基因突变导致的视力下降。
RPGRIP1基因突变导致视网膜感光细胞功能迅速下降，导致一种罕见的视力丧失，这种视力丧失早在婴儿时期就开始了。患者通常被诊断为三种类型的视网膜营养不良症之一：Leber先天性黑蒙症6、锥杆营养不良症13或青少年视网膜色素变性。OT-004是一种研究性AAV基因疗法，其利用Anc80 AAV载体有效地递送RPGRIP1基因，以治疗缺乏该基因功能拷贝的患者的视力下降。
Andelyn和Odylia的合作源于长期的关系。通过回顾基因治疗制造市场，Andelyn在罕见病领域的工作表现给Odylia留下了深刻印象，Odylia认识到Andelyn有能力制造这种新型AAV衣壳Anc80，并将该治疗方法引入临床试验。
Andelyn首席运营官Wade Macedone说：“在Andelyn，我们致力于改善罕见病患者的生活。我们拥有专业知识，并决心支持Odylia将这种新疗法引入临床试验，为RPGRIP1相关视力丧失患者带来希望。”
Odylia Therapeutics公司总裁兼首席科学官阿什利·温斯洛（Ashley Winslow）表示，“目前还没有治疗RPGRIP1突变导致的视力下降的方法。找到合适的合作伙伴来生产我们的基因疗法对该项目的成功至关重要。Andelyn在罕见病领域备受尊重，并认识到我们在哪里、我们从哪里来以及我们的未来。”
Andelyn最近在扩张，目前运营了质粒、临床前、GMP临床和商业生产的三个工厂。其新的Andelyn公司中心的开业，为支持端到端基因治疗合同开发和制造的灵活和可扩展的站点网络提供了完整的支持。
本文章有好好学习 天天向上翻译，在此对他表示感谢！
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