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寒梅绽放报春来,新年启程展宏图 — 北京协和医院眼科开启基因治疗新征程

2023年新年伊始,由中国医学科学院北京协和医院负责牵头、方拓生物科技(苏州)有限公司申办的“一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究,评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性”的研究,在北京协和医院顺利完成首例患者的基因治疗给药。

FT-001注射液是一款针对RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜变性的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,已分别获得美国食品***监督管理局(FDA)和国家***监督管理局(NMPA)的临床试验许可。国内临床研究由北京协和医院眼科遗传病专家睢瑞芳教授牵头负责,手术由北京协和医院眼底病专家闵寒毅教授主刀。

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寒梅绽放报春来,新年启程展宏图。北京协和医院眼科遗传病团队是国内最早成立遗传眼病专业的团队之一,建立了完整的眼遗传病临床诊断、基因诊断、自然病程观察、终点指标评估以及基因治疗临床试验规范,已开展多项遗传眼病的临床研究。目前,本临床试验仍在进行中,如您有意向参加该项研究且符合以下主要条件,将有可能入选该研究:

1  年龄8-45岁的女性或男性

2  临床诊断为先天性黑矇2型(LCA2)或视网膜色素变性

3  基因诊断方法确认RPE65双等位基因纯合或复合杂合致病变异

4  相关实验室检查符合入选要求

如您有意向参加该项研究,

请您与以下研究人联系。

联系人:贾老师

联系电话:18310381670

邮箱:

jiawenjuan@clkc.cn或者 PUMCHIRD@126.com







文字/邹绚

编辑/曹淼

轮值主编/陈迪

主编/赵潺

监制/陈有信
微信 xsfh550597973   QQ 550597973
感谢楼主分享! 但我们更要清楚看到,这种单纯基因疗法在临床上到底有多大意义,还有待于有关专家与机构采取实事求是态度给予坦诚和科学的研究与发表。尽管如此,但曙光已经越来越近了!愿所有兄弟病友继续加油!
感谢楼主的分享,让我们看到希望!
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