2023年新年伊始,由中国医学科学院北京协和医院负责牵头、方拓生物科技(苏州)有限公司申办的“一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究,评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性”的研究,在北京协和医院顺利完成首例患者的基因治疗给药。
FT-001注射液是一款针对RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜变性的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物,已分别获得美国食品***监督管理局(FDA)和国家***监督管理局(NMPA)的临床试验许可。国内临床研究由北京协和医院眼科遗传病专家睢瑞芳教授牵头负责,手术由北京协和医院眼底病专家闵寒毅教授主刀。
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寒梅绽放报春来,新年启程展宏图。北京协和医院眼科遗传病团队是国内最早成立遗传眼病专业的团队之一,建立了完整的眼遗传病临床诊断、基因诊断、自然病程观察、终点指标评估以及基因治疗临床试验规范,已开展多项遗传眼病的临床研究。目前,本临床试验仍在进行中,如您有意向参加该项研究且符合以下主要条件,将有可能入选该研究:
1 年龄8-45岁的女性或男性
2 临床诊断为先天性黑矇2型(LCA2)或视网膜色素变性
3 基因诊断方法确认RPE65双等位基因纯合或复合杂合致病变异
4 相关实验室检查符合入选要求
如您有意向参加该项研究,
请您与以下研究人联系。
联系人:贾老师
联系电话:18310381670
邮箱:
jiawenjuan@clkc.cn或者 PUMCHIRD@126.com
文字/邹绚
编辑/曹淼
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