2022 12 01
SparingVision是一家为眼部疾病开发视力挽救疗法的基因药物公司，今天宣布，美国食品***监督管理局（FDA）已批准该公司SPVN06的新药临床研究申请（IND），该申请是其治疗视网膜色素变性（RP）的不区分基因类型疗法，RP是一种视杆细胞-视锥细胞营养不良症（RCD），也是最常见的遗传性视网膜疾病（IRD）。SparingVision还向法国监管机构（ANSM）提交了临床试验授权（CTA）申请，目前正在审查中。
这一批准为启动有希望的视杆细胞-视锥细胞营养不良症基因治疗（PRODYGY）铺平了道路，这是第一项人体（FIH）I期/II期临床试验。预计2023年将获得第一个安全数据，2025年将达到主要终点。
PRODYGY试验设计
PRODYGY是一项I期/II期研究，旨在评估在由于 RHO、PDE6A或PDE6B基因突变导致RP的成年患者视力最差的眼睛中单次视网膜下注射SPVN06后的安全性、耐受性、有效性和生活质量。该研究将分两个步骤，招募最多33名患者：
第一步：开放标签、剂量递增阶段，包括三个具有晚期RP的受试者的三个队列，以确定第二步的两个推荐最高耐受剂量。启动队列2和3的决定将基于数据安全监测委员会（DSMB）对前一队列所有受试者的所有可用安全数据的审查。
第二步：对照、双盲随机阶段，包括24名中晚期RP患者，分为三个队列：6名未治疗患者和18名接受通过第一步确定的低剂量或高剂量治疗的患者。
PRODYGY的主要终点是单次注射基因治疗12 月后，SPVN06的安全性和耐受性。次要目标包括初步疗效和生活质量数据。此外，该研究的长期随访将集中于给药后总共五年的安全性和耐受性。
SparingVision首席医疗官Daniel Chung博士，说：“RP是一种非常普遍的眼部疾病，不可避免地导致失明，而绝大多数患者无法获得治疗。SPVN06独特的神经保护作用机制有可能改变疾病的自然历史进程，而不受患者的遗传背景和疾病诊断时间的影响。通过这一I/II期试验，我们将旨在证明SPVN06的安全性和耐受性，并通过几个结构、功能和生活质量终点确定初步疗效。”
SPVN06是一种突破性的基因治疗方法，旨在阻止或减缓受IRD和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）影响的患者的疾病进展，无论其遗传背景如何。SparingVision最初专注于中期RP，这是全球范围内影响200万患者失明的主要原因之一。SPVN06通过恢复RdCVF（视网膜中的有功能的视杆细胞自然产生的神经营养因子），来对抗视锥光感受器的退化；同时促进RdCVFL，这是一种保护视锥细胞免受氧化应激的有效抗氧化剂。NXNL1基因的两种不同亚型（RdCVF和RdCVFL）的DNA通过腺相关病毒（AAV）提供，腺相关病毒是视网膜基因治疗的首选病毒载体。这种治疗是通过视网膜下注射进行的，这是一种已经被证明对基因治疗安全有效的给药途径。
SparingVision总裁兼首席执行官Stéphane Boissel说：“获得IND许可证明了SparingVision每个人的难以置信的努力，也证明了我们科学的力量，这包括我们的科学创始人持续20多年的先导研究，包括匹兹堡大学医学中心眼科系主任JoséSahel教授。RP涉及80多个基因，每个基因都有多个致病突变。我们需要使用基因治疗方法跨过多个基因。SPVN06有潜力成为患者所需的通用治疗方案，我们对下一阶段的发展感到兴奋。”
关于SparingVision
SparingVision是一家临床阶段基因组药物公司，其使命是将开创性科学转化为挽救视力的治疗方法。SparingVision利用其对视网膜疾病的无与伦比的理解，为遗传性视网膜疾病（IRD）构建了世界上最引人注目的协同尖端基因治疗和基因组编辑治疗组合。SPVN06和SPVN20这两种最先进的产品都希望超越单基因矫正疗法，为视网膜色素变性（RP）提供新的不区分基因类型的疗法，这是一组IRD，是全球致盲的主要原因。该公司还与Intellia Therapeutics（NASDAQ:NTLA）进行战略合作，利用CRISPR-Cas9技术开发基于基因组编辑的新型眼部疾病治疗方法。
SparingVision由巴黎视觉研究所（Paris Vision Institute）分拆而来，得到了包括4BIO Capital、AdBio Partners、Bpifrance、Fondation Voir&Entendre、Intellia Therapeutics、Jeito Capital、RD Fund（美国）、UPMC Enterprises和Ysios Capital在内的优质国际投资者的支持。
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