2022 10 11
Nanoscope Therapeutics Inc.是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，该公司表示，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 MCO-010 快速通道指定 (FTD)。MCO-010是一种环境光激活的多特征Opsin（MCO）光遗传学单一疗法，用于通过玻璃体内注射治疗视网膜色素变性（RP），以恢复盲人的视力。
Nanoscope首席执行官Sulagna Bhattacharya表示：“FDA批准FTD的决定强调了MCO-010对于解决严重的未满足需求的重要性，并验证了其作为RP患者有效治疗的潜力。”。“我们很荣幸得到FDA的支持，并期待与FDA合作，评估MCO-010临床开发和未来监管审查的下一步。”
2022年1月，27名患有晚期视力丧失的RP患者被纳入MCO-010的多中心、随机、双盲、假对照RESTORE临床试验（NCT04945772）。预计2023年上半年将获得临床试验的最新数据。
今年9月，完成了MCO-010的第2阶段开放标签STARLIGHT临床试验（NCT05417126）的登记，该试验针对的是因Stargardt病导致的晚期视力丧失的患者。预计2023年上半年将获得临床试验的六个月数据。
美国食品和药物管理局（FDA）的“快速通道”（Fast Track）名称旨在促进新疗法的开发和加速审查，以治疗医疗需求未得到满足的严重疾病。随着“快速通道”的命名，Nanoscope Therapeutics Inc.有资格与FDA进行更频繁的监管会议和沟通。
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