2022 09 20
近日，国家科学技术部政务服务平台公布了2022年第17批中国人类遗传资源行政事项审批结果，其中一项名为“一项开放标签、单中心、剂量递增临床研究，评价FT-002视网膜下腔给药对RPGR基因变异相关的X连锁视网膜色素变性男性受试者的安全性、耐受性和初步有效性”的AAV基因疗法通过中国科技部遗传办审批。该项目是由BioBAY园内企业方拓生物申办，是国内首项针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）患者的重组腺相关病毒（rAAV）基因疗法临床研究。
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XLRP是一种遗传性视网膜色素变性疾病，主要为男性患病，大多十岁左右发病，临床早期症状为夜盲，四十岁左右出现严重的视力丧失甚至失明。目前国内外均无有效治疗方法和药物。
该项目已经获得北京协和医院、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、河南省立眼科医院的伦理批准，并均已通过国家科技部遗传办审批，方拓公司将于近期启动患者招募和入组工作。
方拓公司于2019年成立，致力于开发创新基因治疗药物，为全球罕见病和慢性病患者提供高质量、可支付的基因治疗产品。今年7月，方拓生物宣布完成1.6亿美元B轮融资，其首个创新产品FT-001注射液先后获得美国食品***监督管理局（FDA）和中国国家***监督管理局（NMPA）临床试验许可。据悉，方拓公司开发的其他多款基因治疗药物也已经进入临床前开发阶段，正在进行临床试验申请相关准备工作。 |
