RD基金继续资助突破性不区分基因疗法的首次人体试验，并推进基于 CRISPR 的基因组编辑疗法的组合
2022 09 15
今天，RD基金宣布参与SparingVision的7500万欧元B轮融资，该基金是美国抗盲基金会的风险投资部门，旨在快速推动研究，以预防、治疗和治愈全系列视网膜退化性疾病。本轮融资由Jeito Capital 和UPMC Enterprises共同领投，4BIO Capital、Bpifrance、Ysios Capital 和 RD Fund 跟投。
SparingVision 是一家基因组药物公司，其使命是将开创性科学转化为拯救视力的治疗方法。SparingVision 凭借其对视网膜疾病无与伦比的了解，为遗传性视网膜疾病 (IRD) 构建了世界上最引人注目的协同尖端基因治疗和基因组编辑治疗组合。其最先进的产品 SPVN06 和 SPVN20 都超越了单基因校正疗法，为视网膜色素变性（ RP ）提供了新的不区分基因疗法，这是一组 IRD，是全球范围失明的主要原因。
“我们的投资反映了基金会和 RD 基金的长期提供资金和投资策略，以推出一系列新疗法，包括 SparingVision 的基因药物，” RD Fund 和 SparingVision 董事会董事总经理Rusty Kelley博士说。“以强大的财团参与这一级别的一轮投资和这个市场，表明我们对 SparingVision 及其有前途的管线充满信心。”
融资所得将用于资助该公司的两个领先的不区分基因疗法项目 SPVN06 和 SPVN20 的首次人体试验，以及与领先的临床阶段基因组编辑公司-——Intellia Therapeutics合作开发基因组编辑产品。
SPVN06是一种突破性的基因治疗方法，旨在阻止或减缓受遗传性视网膜疾病（IRD）和干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）影响的患者的疾病进展，最初的重点是中期视网膜色素变性（RP）。SparingVision 的第二个项目 SPVN20 是对 SPVN06 的补充，旨在恢复晚期视网膜色素变性患者的视力和色觉。作为与 Intellia Therapeutics 合作的一部分，这笔融资还将使 SparingVision 能够推进第一个正在开发的基因组编辑产品 SPVN50。
SPVN20是一种新型的基因疗法，其目标是恢复视网膜中休眠的视锥细胞的功能。休眠视锥细胞是在退行性视网膜疾病进展过程中失去功能的活视锥细胞。SPVN20是一种基于AAV载体的产品，编码一种GPCR激活离子通道的GIRK变体。在临床前模型中，表达GIRK已显示可重新激活视锥细胞功能，尽管它们逐渐失去外部部分，然而在治疗的视网膜中改善了光反应。
SPVN20与SparingVision的SPVN06治疗高度互补。SPVN06主要作用于视锥细胞的代谢，在视锥细胞营养不良的早期阶段，通过促进葡萄糖摄取和在缺乏视锥细胞的情况下提供抗氧化应激的保护，而SPVN20主要作用于在疾病后期恢复有活力但无功能的视锥细胞的功能。
还打算通过将SPVN06和SPVN20组合在一系列治疗中或作为一个单一的产品来评估这两种产品的潜在治疗协同作用，以应对更广泛的RP患者。除RP外，SparingVision将探索在其他视网膜疾病中评估SPVN20的机会，其作用机制也可能特别相关。
关于SparingVision:SparingVision是一家基因药物公司，将前沿科学转化为拯救视力治疗。SparingVision的成立是为了推动其科学创始人20多年的世界领先的眼科研究，它正在引领眼科疾病治疗方式的一步转变，超越了单一基因矫正疗法。SPVN06是这一研究的核心，它是一种治疗视网膜色素变性(RP)的独特基因疗法，RP是最常见的遗传性视网膜疾病，影响着全世界200万人。SPVN06可能成为一系列新的视力保护疗法的基础，因为它可以应用于许多其他视网膜疾病，而不考虑遗传原因，SPVN06将在2022年下半年开始临床试验。 |
