2022 08 23
Belite Bio 是一家总部位于圣地亚哥的针对眼科疾病的临床阶段生物制药开发公司，今天宣布，它已开始注册美国Stargardt病（STGD1）患者LBS-008的第3阶段临床试验，这是一种没有批准治疗方法的退行性致盲疾病。
“STGD1 是最常见的遗传性视网膜营养不良疾病，会导致***和儿童的中心视力模糊或丧失，”Belite Bio 董事长兼首席执行官 Tom Lin 博士说。 “仅在美国就有超过 30,000 名 STGD1 患者，我们的治疗方法有可能通过明确的临床途径解决大量未满足的需求，为患有这种使人衰弱的疾病的患者带来希望。”
LBS-008是一种口服小分子视黄醇结合蛋白4（RBP4）拮抗剂，可选择性地减少维生素A（视黄醇）向眼睛的传递，导致与STGD1发病和进展有关的毒性维生素A副产物（双维甲酸）的减少。LBS-008由NIH蓝图计划赞助，用于治疗非新生血管性年龄相关性黄斑变性（干性AMD），同时也被NIH认可为一种有希望的一流口服药物，用于减缓或阻止干性AMB的进展，该疾病主要影响老年人，并与STGD1具有相似的病理生理学。目前美国食品和药物管理局（FDA）尚未批准对STGD1或干性AMD的治疗。
Belite Bio在健康***受试者中完成了多个LBS-008的随机、双盲、安慰剂对照第1阶段试验，包括在美国对40名受试者进行的单剂量递增试验或SAD试验，以及在澳大利亚对39名受试者进行的SAD试验和对32名健康***受验者进行的多剂量递增试验，或MAD试验。进行这些试验是为了确认LBS-008在不服用和服用条件下对健康***受试者的一系列SAD（美国为10-50 mg；澳大利亚为25-400 mg）/MAD（澳大利亚为5-25 mg）水平的安全性、毒性、PK和PD。所有剂量水平均耐受良好。
Belite Bio 目前正在青少年 STGD1 受试者中进行 LBS-008 的 2 年 2 期试验和 2 年 3 期 (DRAGON) 试验。第二阶段试验在澳大利亚和台湾的临床地点共招募了 13 名受试者。前 6 个月间隔的 2 期试验的初步数据显示，13 名患者中有 8 名（或 61.5%）记录了至少一只眼睛的最佳矫正视力（BCVA）增加，其中 2 名患者记录了双眼 BCVA 增加。此外，在研究开始时，13 名受试者中没有任何人出现萎缩性病变，只有 1 名受试者在 6 个月时显示出视网膜病变（约 0.3 平方毫米）的证据。 Belite Bio 预计该 2 期试验的下一次数据读出将在 2022 年最后一个季度进行，届时所有受试者均已完成 12 个月的治疗。
第三阶段（ DRAGON ）试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球和多中心研究，旨在评估 LBS-008在青少年 STGD1患者中的安全性和有效性。迄今为止，公司已在美国、英国、德国、比利时、瑞士、香港、台湾和澳大利亚开展3期临床试验。大约 60 名患者以 2:1 随机（有效：安慰剂）作为目标纳入本研究。 （有关更多信息，请访问 https://www.clinicaltrials.gov/c ... p;draw=2&rank=1 上的 Clinicaltrials.gov）
此外，由于有毒双维甲酸的积累也与干性 AMD 的进展有关，Belite Bio 认为 LBS-008 也有可能有效治疗干性 AMD。 Belite Bio 计划在 2022 年第四季度启动干性 AMD 的 2/3 期临床试验。 |
