2022 08 12
RNA疗法的开发者ProQR Therapeutics宣布，它将逐步减少治疗Leber先天性黑蒙病10（LCA10）的sepofarsen的临床开发，该病是由基因CEP290中的p.Cys998X突变引起的，ultevursen是由外显子13突变引起的Usher综合征2A型（USH2A）。
此前，ProQR报告说，在2/3期临床试验中，sepofarsen未达到其疗效终点。欧洲***管理局随后建议ProQR在寻求欧洲市场批准之前，对sepofarsen进行另一项临床试验。
ProQR尚未报告2021 12月启动的ultevursen治疗USH2A的2/3期临床试验的任何结果。
该公司正在寻找一位合作伙伴，以承担其针对sepofarsen、ultevursen和视网膜色素变性的项目。ProQR将继续为2/3期临床试验的患者提供sepofarsen和ultevursen。
ProQR决定结束sepofarsen和ultevursen项目，是基于节省资金，开发其Axiomer®RNA编辑平台技术，用于其他治疗领域，包括肝脏和中枢神经系统疾病。
“ProQR决定终止其视网膜疾病RNA疗法的开发是一个艰难的消息，但基金会承认该公司迄今为止在推进该领域方面取得的进展，”抗盲基金会首席执行官 Jason Menzo 说。“我们致力于帮助公司找到新的合作伙伴，并对这些计划的未来前景感到乐观，以解决受这些条件影响的许多问题。”
ProQR的RNA疗法被称为反义寡核苷酸（AON）——可以结合信使RNA（mRNA）互补分子的小块遗传物质——旨在掩盖受影响基因的mRNA突变。RNA是细胞读取的基因信息，用于制造对其健康和功能至关重要的蛋白质。
抗盲基金会通过其风险部门RD基金会签订了一项合作协议，旨在开发ultevursen，以推进临床试验中的新兴疗法或接近临床试验。
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