2022 07 26
Nanoscope Therapeutics Inc.，是一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布，第一名患者已在其针对Stargardt病的多特征视蛋白（MCO-010）环境光激活光遗传单一疗法的第2阶段试验中给药。
Nanoscope首席执行官Sulagna Bhattacharya说：“这项试验代表了我们对被罕见遗传性视网膜变性疾病致盲的人进行视力恢复治疗的第二个适应症，无论其基因突变如何”。“我们针对视网膜色素变性患者的RESTORE Phase 2b试验已完成登记，结果预计将于2023年第1季度公布。目前还没有批准的治疗这些退化性疾病的方法。”
第2阶段星光开放标签试验（NCT05417126）目前在德克萨斯州和佛罗里达州有活跃的临床站点，将招募大约6名患者接受与2b期视网膜色素变性（RP）研究中使用的相同剂量的MCO-010，剂量为1.2E11gc/眼。预计2023年第1季度将有6个月的安全性和有效性数据。Stargardt病是一种影响儿童和***的进行性遗传性疾病。这种情况会导致黄斑受损，黄斑是负责中心和详细视觉的视网膜中央部分。Stargardt病可由几种不同的基因突变引起，是继RP之后第二常见的遗传性视网膜疾病。
Nanoscope的CMO和CDO Aaron Osborne补充道：“Stargardt的现有实验治疗主要旨在减缓视力丧失的进展。对于已经患有晚期视力丧失的人，基于光遗传学的方法，如MCO-010，可能有更大的潜力来恢复视力丧失。”。
“MCO-010为Stargardt黄斑变性患者带来了新的希望。视网膜严重变性的Stargardt患者通常缺乏足够的光感受器来满足实验性ABCA4基因特异性治疗的要求。光遗传学治疗可能能够治疗更多的青少年黄斑变性患者，而不管他们的光感受器状态如何”。哥伦比亚大学欧文医学中心眼科、病理学和细胞生物学教授兼Nanoscope Therapeutics顾问Stephen Tsang博士说。
Nanoscope的MCO-010基因疗法对健康的视网膜细胞进行重新编程，使其具有光敏性。它使用专有的载体和启动子技术将MCO基因导入视网膜双极细胞，从而在不同颜色环境下实现视觉。该疗法包括在医务室进行一次玻璃体内注射。
关于Nanoscope Therapeutics股份有限公司。
Nanoscope Therapeutics正在为数百万因视网膜退行性疾病致盲的患者开发不区分基因、恢复视力的光遗传学疗法，目前这种疾病尚无治愈方法。该公司的主要资产MCO-010目前正在美国进行视网膜色素变性（NCT04945772）的2b期多中心、随机、双盲、假对照临床试验，预计2023年第1季度的顶线数据。该公司还启动了Stargardt患者MCO-010治疗的第2期试验（NCT05417126）。MCO-010已获得FDA RP和Stargardt的孤儿药指定。临床前资产包括非病毒激光传递的MCO-020基因治疗地理萎缩。
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