近日，中因科技迎来一则令人振奋的消息，继ZVS101e获美国FDA 孤儿药认定（ODD）之后，又一眼科基因治疗产品ZVS203e-1获得美国FDA 孤儿药认定。
ZVS203e-1注射液是由北京中因科技有限公司自主研发的，用于治疗视网膜色素变性（RP）的基因编辑治疗产品。目前该项目已完成主要非临床研究工作，结果显示良好的安全性及显著有效性。
RP是一种以感光细胞和色素上皮细胞进行性、选择性丧失为特点的进展性单基因致盲眼病，中国人群患病率为1/1000。RP临床表现最初是夜盲，大多数患者儿童期或青少年期发病，随着病情进展，视野逐渐缩小伴中心视力逐渐下降，患者于20-65岁之间即发展为法定盲人。目前已知，近80个基因的突变与RP发病相关，RHO（Rhodopsin，视紫红质）基因是最为常见的常染色体显性遗传RP（adRP）致病基因，占adRP的25-30%。ZVS203e-1注射液拟针对RHO基因特定位点进行编辑治疗，此适应症目前尚无任何有效疗法。
ZVS203e-1的FDA孤儿药认证，再次证明了中因科技在眼科疾病基因治疗产品的早期概念验证、产品开发方面具有丰富的人才储备和技术积累。未来公司仍将持续专注于眼科基因治疗产品多管线的开发，以期为眼科疾病的基因治疗带来更多的可能。
关于中因科技
北京中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，致力于为遗传性眼病患者提供诊疗全程“一站式”服务。 公司基因治疗平台基于基因替代和基因编辑治疗两个方向建立了从靶标筛选、基础研究、动物实验、干细胞验证到AAV病毒生产完整的药物开发体系，在国内率先进行了眼科基因治疗药物研发，探索性临床试验表现出了优异的疗效和安全性。公司基因诊断平台聚焦眼科遗传病精准诊断、生育预防和大众视力健康，拥有第三方医学检验机构资质，可为遗传性眼病患者提供快速、准确、可靠、专业的基因检测与遗传咨询服务。 |
