2022 05 02
Alkeus Pharmaceuticals 报告称，在美国七个临床研究中心进行的 2 期 TEASE 临床试验中，其对 Stargardt 病的新型疗法减缓了视网膜萎缩（即视网膜受损区域）的增长，每年约 30%。 .临床试验结果由巴塞尔分子与临床眼科研究所临床研究员 Hendrik Scholl 医学博士在 5 月 1 日于丹佛举行的视觉与眼科研究协会 (ARVO) 2022 年会议上报告。
Stargardt 病是遗传性黄斑变性的主要原因，在美国影响约 30,000 人。这种情况通常在儿童和年轻人中被诊断出来，并导致显着的中心视力丧失。
Stargardt 病的标志是由于视网膜中处理维生素 A 的缺陷导致称为脂褐质的废物堆积。废物积聚在视网膜色素上皮 (RPE) 中，这是单层细胞，为感光细胞提供关键支持，这些细胞使视觉成为可能。当 RPE 由于脂褐质积累而功能失调和退化时，感光细胞和中心视力就会丧失。
Alkeus 新型的口服疗法被称为 ALK-001，它是维生素 A 的一种改良形式，当它在视网膜中代谢时，会导致更少的脂褐质积累。科学家通过用氘代替维生素 A 中的氢原子开发了 ALK-001。被称为氘代维生素 A，它比天然形式“燃烧得更干净”。氘是一种安全的、天然存在的、非放射性的氢，存在于人体中。
Alkeus 继续在美国各地招募 Stargardt 病患者。年仅 8 岁的患者有可能参与。要了解有关参加试验的更多信息，请访问 ClinicalTrials.gov 列表或通过 gabrielle@alkeus.com 联系 Gabrielle DeBartolomeo。
Alkeus 的 ALK-001 用于治疗干性 AMD 的 ALK-001 临床试验已完成注册。该公司计划在 2023 年下半年报告 GA 试验的结果。
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