Editas Medicine 在视觉和眼科研究协会会议上展示了 EDIT-103 治疗视紫红质相关的常染色体显性遗传性视网膜色素变性的临床前数据
2022 05 05
全球领先的基因组编辑公司 Editas Medicine, Inc.今天公布了其实验药物 EDIT-103 的体外和体内临床前数据，用于视紫红质相关的常染色体显性遗传性视网膜色素变性（RHO-adRP）的治疗。公司今天在丹佛视觉和眼科研究协会 (ARVO) 年会上的口头报告中报告了这些数据。
EDIT-103 是一种不区分突变的基于 CRISPR/Cas9 的双 AAV5 载体“敲除和替换”（KO&R）疗法，用于治疗 RHO-adRP。这种方法有可能通过一次性视网膜下给药来治疗 150 多种导致 RHO-adRP 的主要功能获得性视紫红质突变中的任何一种。
“这些非人类灵长类动物和小鼠的有希望的数据证明了 EDIT-103 有可能有效去除负责 RHO-adRP 的有缺陷的 RHO 基因，并且至关重要的是，用足够水平的 RHO 代替它以保持感光细胞的结构和功能， ” Editas Medicine 执行副总裁兼首席科学官 Mark S. Shearman 博士说。 “该项目正在向临床推进，我们预计将在 2022 年底开始进行 IND 研究。使用双 AAV 基因编辑方法的 EDIT-103 还为治疗其他常染色体显性遗传疾病提供了初步概念证明，这些疾病需要纠正不好功能的获得，我们正在评估其他项目的开发。”
主要发现包括：
在人类视网膜体外移植物上，EDIT-103表现出了高度特异性的编辑效率，转导后没有观察到脱靶编辑。
在mRhohRHO/+小鼠模型中，EDIT-103实现了快速的基因编辑，在第6周时就达到最高水平并一直持续稳定的编辑水平，直到研究结束的第13周。
在非人类灵长动物 (NHP) 中，EDIT-103 显示出近100% 的敲除内源性RHO的能力。在视网膜下注射的治疗区域，其替代RHO基因产生的蛋白质水平达到正常RHO基因产生蛋白质的30%以上
在非人类灵长动物实验中，与注射只敲除编辑的眼睛相比，注射了EDIT-103药物 (敲除加修复)的眼睛，在外段显示出了RHO基因表达的恢复以及正常感光器结构和功能的保留。
演讲会信息：
演讲题目：基于 CRISPR/Cas9 的突变独立“敲除和替换”策略治疗视紫红质相关的常染色体显性视网膜色素变性
会议名称：基因治疗和其他眼科疾病的新疗法2
会议日期和时间：2022 年 5 月 4 日，上午 10:00 至下午 12:00 MDT
演讲时间：2022 年 5 月 4 日上午 11:08 MDT（下午 1:08 EDT）
演讲者：Zoe (Chi-Hsiu) Liu，高级科学家 I，体内基因编辑，Editas Medicine
地点：丹佛会议中心，4AB Mile High Ballroom
Editas Medicine 演示文稿的全部详细信息可在公司网站的海报和演示文稿访问。
关于 EDIT-103
EDIT-103 是一种基于 CRISPR/Cas9 的实验药物，处于临床前开发阶段，用于治疗视紫红质相关的常染色体显性遗传性视网膜色素变性(RHO-adRP)，这是一种渐进形式的视网膜变性。 EDIT-103 通过视网膜下注射给药，并使用两个腺相关病毒 (AAV) 载体来敲除和替换视紫红质基因中的突变以保持感光器功能。这种方法可以潜在地解决超过 150 个导致 RHO-adRP 的基因突变。
https://finance.yahoo.com/news/e ... data-173000356.html |
