2022 04 12
领先的基因组编辑公司 Editas Medicine, Inc.（纳斯达克代码：EDIT）今天宣布，对BRILLIANCE 临床试验招募的第一位儿科患者进行给药，该试验旨在测试 EDIT-101 治疗 Leber 先天性黑蒙 10 (LCA10) 的安全性，这是一种与CEP290相关的视网膜退行性疾病。这标志着世界上第一次在体内对儿科患者进行 CRISPR 基因编辑实验药物给药。
“在 BRILLIANCE 试验中向第一位儿科患者施用实验药物，标志着一个重要的里程碑，标志着 CRISPR 基因编辑药物在治疗 LCA10 方面的潜力是安全和有效的，这种疾病通常会导致生命早期严重的视力丧失和失明，” Editas Medicine 董事长、总裁兼首席执行官 James C. Mullen 说。“目前，没有批准的 LCA10 治疗方法，我们期待在今年晚些时候分享 BRILLIANCE 试验的未来更新，包括分享更多的临床数据。”
“将第一位儿科患者纳入 BRILLIANCE 试验是朝着为患有遗传性视网膜疾病的儿童提供可能改变生活的治疗迈出的重要一步。我们很高兴能够参与专注于测试 LCA10 等无法治愈疾病的潜在新疗法的研究，”该试验首席研究员说。
宾夕法尼亚大学高级视网膜及眼科康复中心成员、F.M. Kirby分子眼科中心教授Albert M. Maguire博士是这次临床试验的外科医生。试验与费城儿童医院 (CHOP) 合作，费城儿童医院是美国第一家专门从事儿童护理和治疗的医院，也是儿科医学许多突破和首次创新的源泉地。这次的临床操作工作就是费城儿童医院的体内基因治疗计划(CIGT)支持的。
Editas Medicine 在得到独立数据监测委员会 (IDMC) 的认可后，根据对***患者临床试验的安全性数据进行分析，开始在 BRILLIANCE 试验中注册儿童中剂量队列，该临床试验测试了低剂量和中剂量水平的实验医学。公司仍有望在 2022 年上半年完成儿科中剂量测试，并预计今年将启动儿科高剂量测试。
此前，Editas Medicine 在其 BRILLIANCE 研究中完成了所有***队列的给药，并公布了初步的 EDIT-101临床结果，证明了良好的安全性和令人鼓舞的临床益处信号。公司预计将在 2022 年下半年提供 BRILLIANCE 试验的临床更新。该更新预计将对所有接受过至少六个月随访评估的成年患者进行安全性和有效性评估，其中包括至少 12 个月的***中剂量组数据，以及至少 6 个月的***高剂量组数据。此外，公司正在扩大一个或多个先前完成的***队列的注册，以探索剂量反应和支持注册试验终点的建立，这项工作预计到年底。
关于 EDIT-101
EDIT-101 是一种基于 CRISPR/Cas9 的实验药物，正在研究用于治疗 Leber 先天性黑蒙 10 (LCA10)，这是一种与 CEP290 相关的视网膜退行性疾病。EDIT-101 通过视网膜下注射给药，以达到基因编辑机制并将其直接传递到感光细胞。EDIT-101已获得美国食品***监督管理局 (FDA) 的罕见儿科疾病和孤儿药称号以及欧洲***管理局 (EMA) 的孤儿药称号。
关于 BRILLIANCE
用于治疗 Leber 先天性黑蒙症 10 (LCA10) 的 EDIT-101 的 BRILLIANCE 1/2 期临床试验旨在评估 EDIT-101 在患有这种疾病的患者中的安全性、耐受性和有效性。在这项开放标签、多中心研究中，临床试验地点正在招募多达五个队列，测试多达三个剂量水平。具有一系列基线视力评估的***和儿童患者（3-17 岁）都有资格参加。患者通过视网膜下注射在一只眼睛中接受单次 EDIT-101 给药。患者在给药后每三个月监测一次，持续一年，之后再减少两年。更多详细信息，请访问www.clinicaltrials.gov (NCT#03872479)。
关于 Leber 先天性黑蒙症
Leber 先天性黑蒙症 (LCA) 是一组由至少 18 个不同基因突变引起的遗传性视网膜退行性疾病。它是遗传性儿童失明的最常见原因，全世界每 100,000 名出生的婴儿中的发病率为 2 至 3 名。LCA 的症状出现在生命的最初几年，导致严重的视力丧失和潜在的失明。最常见的疾病形式 LCA10 是由CEP290基因突变引起的单基因疾病，是所有 LCA 患者中大约 20-30% 的疾病原因。
关于 Editas Medicine
作为一家领先的基因组编辑公司，Editas Medicine 专注于将 CRISPR/Cas9 和 CRISPR/Cas12a 基因组编辑系统的力量和潜力转化为针对世界各地患有严重疾病的人们的强大治疗管线。Editas Medicine 旨在发现、开发、制造和商业化针对各种疾病的变革性、耐用、精准的基因组药物。如需最新信息和科学报告，请访问www.editasmedicine.com。
https://www.globenewswire.com/ne ... -101-for-LCA10.html |
