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日本研发新型广谱性基因疗法治疗RP

2022  03  05

想象一下,一次注射就能逆转视力丧失。一家日本初创公司正在研究一种简单的基因疗法,可以改善成千上万患有视网膜色素变性的人的生活质量,这种疾病会导致失明。

培育此类创新型初创企业并推动技术发展以解决全球问题是日本增长战略的主要支柱之一。日本政府计划建立一个 10 万亿日元(865 亿美元)的大学基金来支持研究,同时建立一个连接企业家、大学、金融机构和公共机构的生态系统,以促进创业。一些地方政府已经形成了具有区域特色的生态系统。其中一个是神户,这座城市从大地震中恢复过来,成为日本最大的生物医学创新中心。

基因治疗失明
视网膜色素变性是日本失明的第二大原因,影响了 70,000 名日本人和全球 3,000 至 5,000 人中的 1 人。眼睛后部的感光细胞逐渐退化,导致视力丧失,在某些情况下导致视野狭窄。目前这种疾病没有治愈方法,患有这种疾病的人必须适应视障人士的生活。但是一家日本初创公司正在开发一种可以通过一次注射显着恢复视力的治疗方法。 Restore Vision只是从事神户生物医学生态系统研究的数十家新公司之一。


Restore Vision 首席执行官 Katada Yusaku 表示:“我们的解决方案是通过单次注射完成基因治疗,以改善由视网膜色素变性引起的失明患者的整体生活质量”。

“我们的解决方案是通过单次注射完成基因治疗,以提高整体生活质量,”Restore Vision 首席执行官兼东京庆应大学医院视网膜病变眼科项目助理教授 Katada Yusaku 说。 “我们在现有神经元中添加了一个感光编码基因,使它们具有感光能力并能够检测光。”

作为一名临床医生,Katada 在相信基因治疗的能力之前曾治疗过许多患有视网膜色素变性的患者。该技术涉及对基因进行改变以治疗疾病,并在包括心脏病、癌症和糖尿病在内的一系列疾病中具有巨大的前景。

在 2016 年建立了Restore Vision后,Katada 及其同事继续他们的研究并发表了概念证明,并在 2020 年展示了其在小鼠身上的功效。其他研究人员使用光遗传学疗法通过配备摄像头的护目镜恢复了视网膜色素变性患者的部分视力。然而,Restore Vision 的方法依赖于一种称为视紫红质的感光受体蛋白的合成版本。这种疗法更有效,可以让人们不用护目镜甚至在晚上也能看到东西。

Restore Vision 已从日本和美国的风险投资公司筹集了 300 万美元,并正在努力对其疗法进行临床试验评估,然后在等待监管部门批准后于 2027 年将其商业化。去年,Restore Vision被选为日本研究开发机构(AMED)再生医学产业化技术之一。


“我们的项目获得了两项资助,其中一项来自 AMED,总额为 3 亿日元,极大地帮助了我们的研发成本,以及来自神户本身的 500 万日元,”Restore Vision 首席运营官宫崎骏说。

为新业务播下种子
宫崎骏帮助这家初创公司奠定了坚实的发展基础。他曾在科技公司 Leave a Nest 工作,该公司将 Restore Vision 引入 Startup Creative Lab (SCL)。 SCL 是神户生物医学创新集群 (KBIC) 中的一个共享实验室,于 2021 年开始孵化 Restore Vision 的研发业务。 KBIC 内有多家医院,包括神户眼科中心,这是一家眼科医院,提供从基础研究到治疗和康复的全面支持。


“神户生态系统对我们的发展非常有利,来自城市的资金、低成本的办公室/实验室租赁空间和交流机会,”Katada 说。 “我们的疗法可以恢复视力,但需要康复。在这方面,神户眼科中心是最好的合作伙伴。这对我们来说是最有吸引力的一点。”

SCL由Leave a Nest运营,是神户一个为处于早期阶段的生命科学初创公司提供的空间。作为一个配备了一整套基本生物技术研究工具的共享实验室,它提供了一个不同寻常的环境,让初创公司可以立即开始实验。此外,它还有一个药物发现研究实验室。



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