2022 02 08
Nanoscope Therapeutics是一家研发视网膜变性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布其MCO-010的2b期临床试验已全部入组。这是一种环境光激活多特征视蛋白(MCO)光遗传学单药疗法，用于恢复视网膜色素变性(RP)患者的视力。预计明年第一季度会公布初步结果。
Nanoscope公司首席执行官Sulagna Bhattacharya表示:“完成这项试验的入组是Nansocope和数百万视网膜疾病患者的又一个重要里程碑，这些疾病目前还没有有效的治疗方法。”“这项试验的积极结果将使我们更接近于满足这一重大的未满足的医疗需求。”
一项针对11例RP患者的MCO-010的1/2a期研究表明，该光遗传学疗法具有良好的耐受性，生活质量的改善与晚期RP患者功能性视力的显著改善一致。
2b期试验(NCT04945772)在一项随机、双盲、假对照、多中心试验中纳入了27名因晚期RP导致严重视力丧失的参与者。在本研究中，患者接受注射MCO-010或假注射，以评估MCO-010治疗的有效性和安全性。
巴斯科姆帕尔默眼科研究所神经眼科教授、RP首席专家拜伦·林医学博士说“RP是一种进行性遗传疾病，由一系列不同的基因突变引起。这种光遗传学疗法有可能影响各种基因类型的RP患者。”
Nanoscope公司的光遗传学疗法使用一种专有的AAV2载体，将MCO基因导入视网膜双极细胞，使其在自然环境中具有视觉能力。这种治疗是在医疗办公室内进行的单次眼部注射，不需要任何其他设备辅助。根据1/2a期研究的证据，MCO-010可能适用于视网膜退行性疾病的视力恢复，而不考虑基因突变。MCO-010已获得FDA批准用于治疗RP和Stargardt病的孤儿药。Stargardt黄斑变性的第二阶段研究也正在启动。
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