2022年1月25日Nanoscope Therapeutics Inc.是一家开发视网膜变性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司。近日，该公司宣布获得FDA批准，开始一项多特征视蛋白(MCO-010)环境光激活光遗传学单药疗法的2期临床试验，以恢复Stargardt患者的视力。
Nanoscope公司首席执行官Sulagna Battacharya表示:“这是Nanoscope公司的另一个重要里程碑，使我们有机会在美国进行我们的MCO基因治疗平台的第二次临床试验，该平台旨在恢复视网膜变性疾病患者的视力。”“目前还没有得到FDA批准的治疗这些疾病的方法。”
Stargardt病的二期临床试验预计将于2022年第一季度开始。Nanoscope目前正在进行一项针对RP患者的MCO-010的2b期多中心、随机、假对照和双盲研究。MCO-010已获得FDA对RP和Stargardt的孤儿药指定。Stargardt是一种影响儿童和***的黄斑变性疾病。Nanoscope Stargardt 项目试验的进展对 MCO 作为一个平台及其对罕见疾病的影响具有重要意义。
“目前所有现有的试验都试图减缓Stargardt患者视力下降的进展，光遗传学方法是恢复视力。这可能是评价光遗传基因治疗改善Stargardt患者视力的突破性尝试。我很高兴MCO-010能够帮助许多外层视网膜营养不良(包括干性年龄相关性黄斑变性)导致的视力丧失患者恢复视力。”David S. Boyer博士说，他是视网膜玻璃体联合医疗集团的医学博士，也是南加州大学Keck医学院的眼科临床兼职教授。
Stargardt病是一种遗传性视网膜疾病，涉及功能障碍/退化的光感受器。Nanoscope公司的MCO-010基因疗法对健康的视网膜细胞进行了重新编程，使它们对光敏感。它使用专有的AAV2载体，将MCO基因传递到双极细胞中，双极细胞在那里表达多色视蛋白，使视觉在不同的颜色环境中。该疗法包括在医疗办公室环境下进行一次玻璃体内注射，适用于RP和Stargardt，而不管潜在的基因突变。
关于Nanoscope Therapeutics公司
Nanoscope公司正在开发光遗传学疗法，为数百万患有视网膜变性疾病的盲人提供视力，目前还没有治愈方法。该公司的产品线包括针对RP、Stargardt和干性年龄相关性MD患者的基于光遗传学的视网膜再生治疗。
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