2021 12 17
PRQR是一家致力于通过为遗传性眼病开发转化性 RNA 疗法来改变生活的公司，今天宣布在研究性 RNA 疗法 QR-421a 的 2/3 期 Sirius 和 Celeste 临床试验中，首批患者接受了 USH2A 介导的视网膜色素变性 (RP) 和 Usher 综合征患者的治疗。
美国德克萨斯州达拉斯的西南视网膜基金会进行的天狼星和 Celeste 的研究员 David Birch 博士说“与 USH2A 相关的视网膜色素变性 (RP) 和 Usher 综合征是可导致失明的遗传性视网膜疾病，因为没有可用的治疗方法来阻止进行性视力丧失，“这是针对这些疾病的首个可能具有关键意义的试验，我们认为这是一个有希望的里程碑，为 RP 和 Ushe综合征群体带来希望。”
ProQR 首席医疗官 Aniz Girach 博士说：“我们很高兴将我们的第二个 RNA 疗法带入临床测试的最后阶段。 在之前的一项临床研究中，与未经治疗的眼睛相比，QR-421a 似乎具有良好的耐受性，并且在治疗眼睛的多种视力测量中表现出一致的益处。我们的目标是 Sirius 和 Celeste 研究进一步验证 QR-421a 稳定 USH2A 介导的视网膜色素变性和 Usher 综合征患者视力丧失的能力。”
小编注：在2021年11月ProQR网络会议公布的QR-421a数据，在患有晚期疾病的参与者 (n=6) 中，与之前报道的未治疗眼睛相比，在第 48 周观察到治疗眼睛的平均益处为 9.3 个字母。在 72 周的随访中，单次注射后治疗获益已扩展至平均 13 个字母。
关于 Sirius 和 Celeste 临床试验
Sirius 和 Celeste 是两项双盲、随机、假对照、24 个月、多剂量研究，旨在评估 QR-421a 是否有效阻止视力丧失以及它是否安全且耐受性良好。
由于 USH2A 基因外显子 13 突变导致视力丧失的***和儿童（12 岁及以上）将参加其中一项研究，具体取决于基线视力。在这两项研究中，参与者被随机分配到三个平行的研究组。在两个治疗组中，参与者接受不同剂量的 QR-421a 玻璃体内注射（180 μg 全剂量和 60 μg 维持剂量或 60 μg 全剂量和 60 μg 维持剂量）。在第三个假对照组中，模拟了玻璃体内注射，但不给予注射或研究药物。
Sirius 研究计划招募 81 名患有晚期视力丧失（基线最佳矫正视力 (BCVA) 低于 20/40中国视力表0.5）的参与者。研究的主要终点是与对照组相比，治疗组在 18 个月时 BCVA 从基线的平均变化。
Celeste 研究计划招募 120 名早期至中度视力丧失（基线 BCVA 等于或优于 20/40中国视力表0.5）的参与者。研究的主要终点是与对照组相比，治疗组在 12 个月时静态视野测量从基线的平均变化。
关于 USH2A 介导的视网膜色素变性和 Usher 综合征
Usher 综合征是导致耳聋和失明的主要原因。患有 USH2A 介导的 Usher 综合征的人通常在出生时就有听力损失，并在成年后开始出现进行性视力丧失。在称为视网膜色素变性的疾病中，视力丧失也可能发生而没有听力丧失。 Usher 综合征和视网膜色素变性可由 USH2A 基因突变引起。迄今为止，还没有批准用于与 USH2A 突变相关的视力丧失的药物治疗。
关于 QR-421a
QR-421a 是一种创新的研究性 RNA 疗法，旨在解决 USH2A 介导的视网膜色素变性和 Usher 综合征中因 USH2A 基因外显子13突变导致视力丧失的根本原因。 QR-421a 旨在通过使用外显子跳跃方法恢复功能性usherin 蛋白。 QR-421a 旨在通过眼睛玻璃体内注射给药，已在美国和欧盟获得孤儿药指定，并获得 FDA 的快速通道和罕见儿科疾病指定。
关于 ProQR
ProQR Therapeutics 致力于通过创造用于治疗 Leber 先天性黑蒙 10、Usher 综合征视网膜色素变性等严重遗传性罕见疾病的转化性 RNA 疗法来改变生活。基于我们独特的专有 RNA 修复平台技术，我们正在为患者和亲人打造我们的管线。
在 www.proqr.com 上了解有关 ProQR 的更多信息。
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