自从本公众号在国内第一个介绍了Nanoscope光遗传学基因疗法治疗11名RP患者视力获得明显改善后，大家都很期待Nanoscope的疗法可以早日上市。（注：在8周的治疗后，一些受试者可以在没有监护人的帮助下参加研究期间的随访。一些患者甚至能够阅读墙上的字母，甚至是报纸上的大字，使用手机，看电视，甚至可以穿针线。16周时，高剂量队列中的8名患者中有7名患者的视力改善了15个字母或以上，8名患者中有6名患者的视力改善了30个字母或以上）
今年10月10日Nanoscope在美国视网膜专家学会年会(ASRS 2021)公布了MCO光遗传学基因疗法1/2a期实验的数据，其中一个ABCA4突变的报告（玻璃体内AAV2光遗传学恢复ABCA4突变RP患者的视力。）从公布的数据来看没有达到大家的期望值，虽然Nanoscope说数据令人兴奋，以下是数据摘要。
Sai Chavala 博士首先指出通道视紫红质是光遗传学基因疗法中最常用的视蛋白，需要相对高强度的光来激活。相比之下，Nanoscope的研究使用了一种多色视蛋白，它适用于环境光水平，因此不依赖于额外的电子增光眼镜。通过 AAV2 载体递送的分子的玻璃体内注射靶向双极细胞，理论上提供比视网膜神经节细胞更高的空间分辨率，因为它们的密度更高。患者预先服用口服类固醇药物，并在治疗后服用 7 天，以减少预期的眼内炎症。为研究招募的患者在研究眼中没有光感 (NLP) 或光感 (LP)，但对侧眼的视力并不比 CF 视力好。重要的是，患者是根据视网膜色素变性的表型特征入组的，4 名具有 ABCA4 突变的患者接受了更高的剂量。这四名患者中有两名在治疗后出现眼内炎症，尽管他们不需要额外的口服类固醇。研究结果令人兴奋，一些患者在第 16 周时视力为 20/500（普通视力表0.04）。四名 ABCA4 患者中的三名视力有所改善，2/4 患者的 HVF 也有所改善。功能移动性测试显示出显着改善。有一项正在进行的 2B 期研究有 27 名患者入组，我们预计将在 2022 年第二季度获得数据。
https://retinaroundup.com/2021/10/11/asrs-2021-in-the-pipeline/ |
