VARIANT的基因治疗产品VAR002获得欧洲孤儿药称号，该产品用于治疗CRX基因突变引起的遗传性视网膜疾病
2021 11 24
Variant是一家致力于开发遗传性眼科罕见疾病创新疗法的公司，宣布欧盟委员会决定授予VAR002孤儿药物名称（ODD），用于治疗Leber先天性黑蒙（LCA）和锥杆细胞营养不良（CORD）。这项决定是基于欧洲***管理局（EMA）孤儿***委员会（COMP）的积极意见。
VAR002是一种表达CRX的AAV载体，设计为基因增补疗法，是突变不可知基因治疗的有前景的候选药物。VAR002可防止感光细胞退化，且不会产生与CRX过度表达相关的不良反应。
ODD是VAR002发展的一个重要里程碑，随着强大的知识产权进入区域阶段（欧盟、美国和日本），与涉及转录因子的少数其他潜在治疗方法相比，巩固了VAR002作为CRX全球领先者的地位。
项目经理Jerome ROGER评论道：“通过 VAR002，我有机会满足携带显性 CRX 突变的患者未满足的需求。我们很高兴与一个在转化开发方面经验丰富的新团队合作，将该项目推向临床”。“我们的策略将针对与CRX突变相关的LCA、CORD或RP，以及许多已证明具有神经保护能力的非CRX相关IRD。VAR002的临床前研究的阳性结果显示，在规定剂量下具有有效性和良好的安全性。”
Variant首席执行官Denis CAYET 评论道：“凭借 VAR002 ODD 和专利，VARIANT 对其视网膜转录因子的专有技术进行了坚实的保护。因此，我们可以继续为 CRX 患者带来出色的新疗法！而这未来的前景让我高兴！”。
关于VAR002
VAR002是一种重组腺相关病毒（rAAV）载体，用于治疗因CRX基因突变引起的LCA，CORD和RP。这种基因替代疗法提供了人类CRX基因的未突变拷贝来替代缺陷基因，从而诱导光感受器中功能性CRX蛋白的表达。VAR002作为病毒颗粒的无菌悬浮液直接注入视网膜下腔。这触发了视杆细胞和视锥细胞中转基因的表达。
关于Variant
Variant是一家在眼科领域开发创新产品的生物技术公司。VARINT旨在为制药行业提供可靠的概念验证数据，以制定罕见视觉疾病的治疗策略。该公司在反义寡核苷酸（ASO）、基因组分析、AAV载体的生产和管理以及人类视网膜类器官方面有多个科学合作。我们的合作伙伴能够很好地测试显性和隐性视网膜营养不良类型的治疗，尤其是罕见疾病，如先天性Leber黑蒙、锥杆细胞营养不良和视网膜色素变性。Variant领先的临床前投资组合具有多样化的风险特征：该公司专门使用“转录因子”，该因子在光感受器发育的早期就进行干预，以重新启动视网膜中视锥细胞和视杆细胞的分化。该公司实现了令人兴奋的治疗方法组合。一方面，对于中度 CRX CORD，玻璃体内注射对视网膜创伤较小，并且，另一方面，针对严重 CRX LCA 和 RP 进行了 AAV 载体视网膜下给药的实验。
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