jCyte识别关键结构生物标记物，预测视网膜色素变性患者使用jCell治疗后视觉功能的实质性恢复
2021 11 16
jCyte, Inc.今天宣布了在2021年AAO上发表的关键发现，表明基线中心视野直径大于20度的视网膜色素变性(RP)患者在其2b期研究中对jCell治疗有强烈的响应。这是迄今为止在RP中进行的规模最大的随机临床试验。
UCI Gavin Herbert眼科研究所眼科系主任 Baruch Kuppermann 博士在为期12个月的研究期间，对2b期数据进行了详细分析，评估了单个600万细胞玻璃体内注射jCell与Sham的影响，以及jCell治疗产生的视觉功能恢复如何依赖于患者基线中心视野(VF)。Kuppermann博士解释了jCell如何上调和恢复视锥细胞的功能，以及实现这一功能的机制。
在他的演讲中，Kuppermann博士回顾了视锥细胞的代谢依赖于一种神经营养因子，即视杆细胞释放的视杆细胞衍生的视锥生长因子(RdCVF)。因此，存活较多的相邻视杆细胞的患者具有更大的恢复视锥细胞功能的潜力，而疾病进展使其中心VF直径缩小到< 20度的患者仅有少量剩余的视杆细胞，因此，恢复视锥细胞其功能的可能性很低。由于视网膜中视杆细胞的最大密度对应于VF直径在20 - 45度之间，Kuppermann博士解释说>剩余中心VF直径20度的患者应该有最大的视锥细胞功能恢复潜力，对jCell的响应最强。
Kupperman博士提供了数据，比较了单个600万细胞玻璃体内注射jCell与Sham的反应。数据显示，中心VF直径> 20度的RP患者通过jCell测量的主要终点(BCVA)和所有三个次级终点的视觉功能有良好和实质性的恢复，每个次级终点测量的是视觉功能的不同和重要方面。该组12个月时的BCVA变化比Sham高出15.6个字母，差异具有统计学意义(p=0.029)。虽然该研究没有显示jCell与Sham在次要终点上的统计学意义，但在12个月时观察到的组间差异是巨大的、一致的，且极有意义(jCell与Sham对比敏感度(CS)之间的差异:+242%;动态视野(KVF): +317%;和低亮度行动测试(LLMT): +1临界照明水平)。
“在基线中心视野直径大于 20 度的患者中，单次注射 600 万个 jCell 细胞后显示的反应幅度和持续时间具有统计学意义和临床意义，”Kuppermann 博士说。 “这项工作建立在 Sunil Srivastava 博士在 ARVO 2021 上进行的研究的基础上，该研究还证明了 jCell 治疗后视网膜黄斑中心平均厚度与视觉功能恢复之间存在强烈的、统计学上显着的相关性。基于这两个客观结构生物标志物对Jcell治疗响应的分析与RP的病理生理学一致，表明预期对jCell有最大响应的患者应该在其视网膜中央凹内有更多存活的视锥细胞以及视锥细胞周围有更多存活的视杆细胞
jCyte首席医疗官John Pollack博士表示:“jCell 2b期研究的规模和范围使我们能够有效地确定哪些患者可能从jCell治疗中受益最大。”“这些关键发现的应用将帮助公司最大限度地提高关键的3期RP试验项目的成功概率，而不会显著限制潜在的研究候选者。因为大多数RP患者中心视野大于20度，视网膜黄斑中心厚度平均厚度大于130微米。这些数据表明，jCell有潜力改变RP患者的生活。”
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