2021 11 12
Opus Genetics 是一家以患者为中心的基因治疗公司，为罕见的遗传性视网膜疾病开发治疗方法，今天宣布同意许可其第三个临床前计划，以解决 NMNAT1 基因突变，这个基因的突变会导致 Leber 先天性黑蒙 (LCA)，马萨诸塞州眼耳医院是哈佛大学的主要教学医院。
新项目 OPGx-003是基于马萨诸塞州眼耳医院 眼科基因组学研究所所长Eric Pierce，医学博士，和哈佛医学院的William F. Chatlos眼科学教授，Opus的科学联合创始人的工作。 OPGx-003 是一种基因增强疗法，旨在阻止因烟酰胺单核苷酸腺苷酸转移酶 1 (NMNAT1) 基因突变引起的视网膜退行性疾病儿童患者的视力恶化。最近的临床前数据表明，这种基因增强疗法具有实现挽救和稳定视网膜结构与功能的潜力。 Opus 预计将在 2023 年上半年为 OPGx-003提交 IND 申请。
Opus Genetics 首席科学官 Ash Jayagopal 博士说：“我们很高兴与 Pierce 博士合作，他将把他在视网膜基因治疗方面的专业知识用于研究 NMNAT1 相关视网膜变性的新疗法。” “将 OPGx-003 增加到 Opus 管道中进一步强调了我们将所需的资源和专业知识整合在一起的承诺，将有前途的科学从实验室到诊所，最终提供给需要它的患者，并加强了我们以患者为中心的创新模式的重要性。”
“我亲眼目睹了对罕见遗传性视网膜疾病的新疗法的需求，”皮尔斯博士说。 “作为一个毕生致力于该领域研究的人，我坚信 Opus 是推进这项工作以改变有需要的患者的理想公司。”
Opus 的主导项目 OPGx-001 旨在解决 LCA5 基因的突变，该基因编码 Lebercilin 蛋白。该公司的第二个项目 OPGx-002将专注于恢复蛋白质表达并阻止因视网膜脱氢酶 (RDH12) 基因 (LCA13) 突变引起的视网膜营养不良患者的功能恶化。
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