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Ocugen, Inc. 宣布向美国 FDA 提交研究性新药申请，以启动一项 1/2 期临床试验
Ocugen, Inc. 宣布向美国 FDA 提交研究性新药申请，以启动一项 1/2 期临床试验，评估基因疗法候选药物 OCU400（AAV-NR2E3）治疗遗传性视网膜变性
2021 11 09
Ocugen, Inc.是一家生物制药公司，专注于发现、开发和商业化基因疗法以治疗失明疾病，并开发一种疫苗来对抗 COVID ，宣布已向美国食品***监督管理局（FDA）提交研究性新药申请（IND），启动 OCU400（AAV-NR2E3）的 1/2 期临床试验。治疗由 NR2E3 和 RHO 中发现的基因突变引起的视网膜色素变性。
“这一重要的里程碑使我们离实现公司的愿景又近了一步，该愿景是建立一个没有人在面对疾病时感到绝望的未来，”董事会主席、首席执行官兼联合创始人 Shankar Musunuri 博士说。 “我们的新型修饰基因治疗平台是我们药物开发方法的一个很好的例子。”
Ocugen 的修饰基因治疗平台旨在靶向调节视网膜内多种功能的核激素受体 (NHR)，使其有可能用单一产品解决许多不同的基因突变，进而解决多种视网膜疾病。传统的基因疗法将非功能基因的功能副本转移到靶细胞中，一次仅针对一个单独的基因突变。
OCU400 (AAV-NR2E3)的目标是为患有遗传性视力疾病的人提供一个希望，这些人的视力正在慢慢恶化，目前没有治疗选择，”Ocugen副总裁兼研发主管Arun Upadhyay博士评论道。“我们非常高兴能与我们修饰基因治疗平台的创造者，哈佛医学院的妮娜·海德尔博士一起踏上这条旅程。合作是创新之母，我们与海德尔博士的合作确实推动我们看到了治疗的全新潜力。”
计划的 1/2 期临床研究将评估 OCU400 的安全性和概念验证，在18名患者中使用单侧视网膜下注射(每个研究对象一只眼)，并扩展对侧眼和长期安全性随访。 Ocugen 已经成功完成了商业规模（200L）的生产，以支持临床研究。 Ocugen 计划在进一步审查数据后，在 1/2 期试验之后进行 3 期研究。
2019 年至 2020 年间，OCU400 因治疗四种不同的基因突变相关视网膜退行性疾病而获得 FDA 的四种孤儿药疾病指定。 2021 年，欧洲***管理局 (EMA) 授予 Ocugen的 OCU400 广泛的孤儿药指定，用于治疗视网膜色素变性 (RP) 和 Leber 先天性黑蒙 (LCA) ，这意味着如果获得批准，OCU400 可以治疗这些超过 175 个不同基因突变的疾病。
关于 OCU400
Ocugen的改良剂基因治疗平台通过一种产品来解决多种疾病，从而为眼科提供了独特的方法。 OCU400是一种新型的基因治疗产品候选物，具有广泛的潜力，可以在一系列遗传多样的遗传性视网膜疾病中恢复视网膜的完整性和功能。它由功能性拷贝的核激素受体（NHR）基因NR2E3（使用腺相关病毒载体传递到视网膜中的靶细胞）组成。作为一种有效的修饰基因，NR2E3在视网膜中的表达可能有助于重置视网膜稳态，并可能提供长期的益处，稳定细胞并挽救感光细胞的变性和视力丧失。在临床前研究中，OCU400已证明视网膜的视觉信号得到改善，其中视网膜电图反应显示了在暗光和亮光条件下的改善。
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