2021 10 12
GenSight是一家专注于开发和商业化用于视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病的创新基因疗法的生物制药公司，今天宣布，美国食品***管理局(FDA)已授予GS030快速通道称号。它将基于aav2的基因疗法和光遗传学结合起来治疗视网膜色素变性(RP)。
GenSight联合创始人兼首席执行官Bernard Gilly评论道:“FDA授予GS030的快速通道称号，突显出对所有形式的视网膜色素变性的安全有效治疗的重大需求尚未得到满足。”“今年6月，《自然医学》(Nature Medicine)杂志发表了第一个有希望的病例报告，预计今年晚些时候，PIONEER试验将获得更多数据，我们在为视网膜色素变性患者提供尖端治疗方面处于有利地位。”
快速通道是一个旨在促进开发和加速审查用于治疗医疗需求未得到满足的严重病症的药物的进程。目的是让病人更早地获得重要的新药。获得Fast Track指定的药物可能有资格与FDA进行更频繁的沟通和会议，以讨论药物的开发计划，包括拟议的临床试验的设计，并确保收集支持药物批准所需的适当数据。如果符合相关标准，具有Fast Track称号的药物也有资格获得新药申请(NDA)或生物许可申请(BLA)的加速批准、优先审查或滚动审查。
光遗传学疗法将光敏视蛋白的细胞表达与使用医疗设备的光刺激相结合。GS030使用优化的病毒载体(GS030- dp)在视网膜神经节细胞中表达光敏视蛋白ChrimsonR，并使用专利的光刺激护目镜(GS030- md)将正确的波长和强度的光投射到治疗后的视网膜上。GS030-DP在美国和欧洲获得孤儿药物称号，通过玻璃体腔注射给药。
PIONEER是一项I/II期首个在人体内、多中心、开放标签剂量递增的临床试验，旨在评估GS030在晚期RP患者中的安全性和耐受性，目前正在英国、法国和美国的三个中心进行。
《自然医学》杂志于2021年6月发表了一篇患者病例报告，该患者接受了低剂量(5e10 vg)的基因治疗，随后恢复了部分视力。数据安全监测委员会最近建议在PIONEER试验的扩展队列中使用最高剂量的基因治疗(5e11 vg)。额外的中期结果可能在2021年第四季度公布，所有接受治疗的患者及其一年随访数据的结果预计将在2023年公布。
https://www.businesswire.com/new ... etinitis-Pigmentosa |
