2021 09 21
诺华收购 Arctos Medical 以扩大光遗传学产品组合
此次收购为诺华提供了一项临床前光遗传学 AAV 基因治疗计划，以及引入 Arctos 独特作用机制的专有技术。
扩大基因靶点
Arctos 的技术基于其科学创始人 Drs. Sonja Kleinlogel 和 Michiel van Wyk，这家初创公司是伯尔尼大学的衍生公司，于 2012 年以 Haag-Streit Medtech 的名义成立（使其成为瑞士第一家基因治疗公司）。它最初由+ND Capital孵化，后来通过+ND Capital领投的A轮融资获得了诺华风险基金的支持。
它已将其技术开发为治疗遗传性视网膜营养不良 (IRD) 和其他涉及光感受器丧失的疾病，如年龄相关性黄斑变性 (AMD) 的潜在方法。 IRD 影响全球超过 200 万人，并通常导致完全失明。它们可能是由 100 多种不同基因的突变引起的。
现有的基因疗法旨在纠正导致视力丧失的特定基因。对于由其他基因引起的 IRD 患者（以及具有不同形式的视力丧失如黄斑变性的患者），没有可用的治愈性治疗方法。
然而，Arctos 的技术不限于特定基因，因此有可能解决更广泛的患者群体中多种形式的 IRD，而不管致病突变如何。
关于 AMD，目前没有治愈性疗法：虽然这种情况是影响全球约 1.7 亿人视力残疾的主要原因。
artos的治疗方法利用腺相关病毒(AAV)基因治疗技术，将光基因传递到特定的视网膜细胞并在细胞中表达，从而替代感光细胞的功能。光基因疗法的设计允许视网膜对自然环境光做出快速而多样的反应。当被光基因激活时，目标细胞参与视网膜内电路，以最大限度地提高发送到大脑的视觉代码的质量。
如果成功，基于这种技术的疗法可用于治疗任何因感光细胞死亡而导致失明的疾病。
“光遗传学正在成为一种很有前途的治疗方法，可以让合法失明的患者恢复视力，”诺华生物医学研究所所长 Jay Bradner 说。 “ Arctos 技术建立在我们的信念之上，即光遗传基因疗法可能会有意义地帮助患者对抗严重性眼病。”
去年，诺华还收购了马萨诸塞州剑桥市的 Vedere Bio 公司，因为其用于治疗失明的新型光遗传学基因治疗技术：从该交易中获得了两个临床前光遗传学 AAV 基因治疗项目和用于治疗遗传性视网膜营养不良和地理萎缩的新型递送技术。 |
