Nanoscope Therapeutics 宣布在 EURETINA 2021 网络会议上展示光遗传学基因治疗视网膜退行性疾病的积极结果
2021 09 08
Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜变性疾病的基因疗法，今天宣布该公司临床研究的首席研究员 Santosh Mahapatra 博士说：用于恢复因不同基因突变（包括 ABCA4）失明的人的视力的光遗传学基因疗法，将于 9 月 9 日至 12 日在 EURETINA 2021 网络会议上发布该研究的结果。该会议由欧洲视网膜专家协会举办。
Mahapatra 博士的演讲“多特征视蛋白使 ABCA4 突变患者的视力恢复的 52 周安全性和有效性”于 9 月 12 日星期日发表在关于新药治疗和技术的第 13 届获奖论文会议上。
ABCA4 突变与视网膜变性疾病有关，包括视网膜色素变性和 Stargardt 病。研究中的患者接受了 Nanoscope 的多特征视蛋白 (MCO) 基因疗法的单次玻璃体内注射，并被跟踪了 52 周。所有患者的视力和功能均有所改善，没有出现严重的不良事件。
Nanoscope 的光遗传学疗法将专有 AAV2 载体中的 MCO 基因传递到视网膜细胞中，导致环境光敏感多色视蛋白的表达，用于在不同颜色环境中恢复视力。该疗法可以在医疗门诊进行，专注于疾病表型，无论基因突变如何，都能治疗视网膜疾病。
Nanoscope 研究人员还开发了一种低视力多参数测试 (LVMPT)，用于评估功能性视觉的不同属性。 Michael Carlson 于 9 月 9 日星期四在新药治疗和技术会议上介绍了“用于监测晚期视网膜疾病患者视觉功能的低视力多参数测试”。
MCO-010 基因疗法和 LVMPT 设备正在美国进行 2b 期试验 (NCT04945772) 的评估。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局针对 RP 和 Stargardt 病的孤儿药指定。
关于 Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学疗法，为数百万患有视网膜退行性疾病的盲人提供视力，目前尚无治愈方法。该公司的产品线包括针对 RP、Stargardt 病和地理萎缩患者的基于光遗传学的眼部基因疗法。
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