人胚胎诱导的视网膜色素上皮细胞用于早期Stargardt病1期临床实验: 随访5年的结果
2021 08 05
本周，细胞增殖与分化领域的国际著名期刊Cell Proliferation(影响因子 6.831) 在线发表了李世迎、刘勇、王磊、王柳、阴正勤等教授合作完成的长文论著，在国际上率先报道了早期Stargardt病进行hESC-RPE细胞移植的1期临床实验长期随访结果。
摘要：
本临床试验目的：
评估人胚胎干细胞诱导的视网膜色素上皮细胞(hESC-RPE)移植在早期Stargardt病视网膜黄斑变性的长期有效性和生物安全性等方面的性能。
材料和方法学：
本次临床实验，7位早期Stargardt病患者入组参与了这项前瞻性临床实验研究，每位患者行单眼视网膜下注射剂量为1 × 105的hESC-RPE干细胞作为实验组，另外一只眼作为对照组。后续这些患者接受了为期60个月（5年）的眼部和全身检查随访。
临床试验结果：
除2例患者在术后有短暂的眼压升高外，其余患者均无全身和局部的不良反应。功能性评估结果表明7只手术眼在细胞移植术后均有瞬时或维持1-4个月的视力增强，在最后一次随访中，7只眼睛中有2只视觉功能低于基线，然而，其中一名患者的移植眼视力与对侧眼的变化相比较更加稳定。所有移植眼术后RPE层均可观察到明显的小高反射信号，该信号一直持续到最后一次随访。特别的是，入选眼根据眼底自发荧光可分为三类，不同类别展示的术后形态和功能有所不同。
结论：
该1期临床试验证明，hESC-RPE细胞注入早期Stargardt患者视网膜下间隙是安全的、耐受性良好。如何根据多模态影像和功能评估，选择合适的受试者，值得进一步研究。
原文图7：根据自发荧光和视网膜电图分类的三类早期Stargardt患者，行hESC-RPE细胞移植（红圈）后的形态学和黄斑功能检查，可见固视点均向移植区域移动（红色箭头）。
全文开放链接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/cpr.13100
本临床试验在国际临床试验网站注册（clinicaltrials.gov）：NCT02749734.
李世迎、刘勇、王磊本文共同第一作者，王柳、阴正勤为本文共同通讯作者。
本实验使用的hESC-RPE干细胞培养的Q-CTS-hESC-2细胞株由中国科学院动物研究所提供，经由中国药物与生物研究所认证产品认证。
第一作者介绍：李世迎，澳大利亚悉尼大学博士后、英国伦敦Moorfields眼科医院访问学者；原陆军军医大学第一附属医院（西南医院）眼科副主任医师、副教授、博士研究生导师，现为厦门大学附属（直属）翔安医院眼科副主任、副主任医师、副教授、博士研究生导师，厦门大学眼科研究所客座副教授。中华医学会眼科学分会视觉生理学组组长，中国微循环学会眼影像学组常务委员，国际临床视觉电生理学会(ISCEV)理事。《中华实验眼科杂志》、《眼科》杂志编委，德国眼科学会会刊《Graefe’s Archive for Clinical and Experimental Ophthalmology》 和国际临床视觉电生理学会会刊《Documenta Ophthalmologica》 编委。主要从事视网膜变性疾病的临床和基础研究，特别是干细胞治疗和视觉电生理的应用。
厦门大学附属翔安医院门诊二楼 眼科，电话：0592-2889610，地址：福建省厦门市翔安区翔安东路2000号，邮编361102
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