2021 08 04
Aldeyra Therapeutics今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予 ADX-2191（用于玻璃体内注射的甲氨蝶呤注射剂）用于治疗视网膜色素变性（RP）。 RP 患者没有批准的药物治疗，RP 是一种临床罕见的遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。该疾病在美国影响了大约 8.2-11万人，全世界大约每 4,000 人中就有 1 人受到影响。
“视网膜色素变性是一种严重且无法治愈的威胁视力的疾病，代表了眼科领域尚未满足的主要需求，”Aldeyra 总裁兼首席执行官 Todd C. Brady 医学博士说。 “ADX-2191 现在已获得三种不同临床适应症的孤儿药指定，突显了 ADX-2191 平台在治疗一系列罕见视网膜疾病方面的广阔潜力。”
甲氨蝶呤抑制二氢叶酸还原酶，一种参与细胞复制和激活的酶。除 RP 外，FDA 还授予 ADX-2191 孤儿药资格，用于治疗原发性玻璃体视网膜淋巴瘤，这是一种罕见的严重性癌症；以及 ADX-2191 的孤儿药和快速通道指定，用于预防增殖性玻璃体视网膜病变，这是一种罕见的视网膜炎症性疾病，可导致严重的视网膜瘢痕和失明，是视网膜复位手术失败的主要原因。
FDA 的孤儿药指定计划旨在为开发罕见疾病和病症的药物和生物制剂的赞助商提供经济奖励，罕见疾病定义为影响美国不到 200,000 人。指定孤儿药的申办者有资格获得临床试验费用的部分税收抵免，免除营销申请的使用费，并在获得批准后获得七年的营销独占权。
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