2021 06 23
Nanoscope Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，开发用于治疗视网膜退行性疾病的基因疗法，于 6 月 23 日宣布，其研究性新药申请 (IND) 已获准开放 MCO-010 的 2b 期临床试验，这是一种自然光激活光遗传学单一疗法可恢复晚期视网膜色素变性 (RP) 患者的视力。
IND 是临床研究发起人的一项请求，旨在获得食品和药物管理局 (FDA) 的授权，以向人类施用研究药物或生物制品。
“祝贺 Nanoscope 团队，我很高兴能成为其中的一员。我们希望我们的疗法能够在没有任何外部设备的情况下在自然光下恢复视力，消除光毒性风险，”自 2016 年 2 月以来一直是 TechFW 孵化器/加速器客户的 Nanoscope 首席执行官 Sulagna Bhattacharya 说。
在美国眼科学会 2020 年年会上展示的令人印象深刻的临床数据一直持续到 Phase1/2a 期研究结束。“这些是 Nanoscope 的重要里程碑，对患有视网膜变性的患者具有潜在的益处，”董事会主席 Al Guillem 博士说。
Guillem 是 ZS Pharma 的联合创始人之一，ZS Pharma 是 TechFW 的客户，获得了德克萨斯新兴技术基金的投资。2015 年，英瑞制药公司阿斯利康以 27 亿美元的价格收购了 ZS Pharma。
对于 Nanoscope Therapeutics 而言，2b 期试验将于 6 月开始，将是一项在美国针对晚期 RP 患者进行的随机、双盲，安慰剂对照、多中心试验。治疗将包括单次玻璃体内注射 MCO-010，以确认其改善患者视力的能力。MCO 已获得 FDA 的 RP 和 Stargardt 病孤儿药指定。
Nanoscope 的基因疗法使用 AAV2 载体将 MCO 基因传递到视网膜双极细胞中，在那里它们表达多色视蛋白，从而在不同颜色环境中实现视觉。该疗法可以在办公室环境中进行。此外，无论潜在的基因突变如何，该疗法都适用于 RP。
MCO-010 的 1/2a 期开放标签研究表明，光遗传学单一疗法是安全的，可提高生活质量，与晚期 RP 患者的功能性视力和视觉功能改善一致。
“我们的基因疗法重新编程视网膜细胞并使其具有光敏性以恢复视力。Nanoscope 总裁兼首席科学官 Samarendra Mohanty 博士说：“通过持续的荧光报告基因表达证实，使用专有病毒载体进行 MCO 传递允许在患者视网膜中进行 MCO 转导。”
“我们对 FDA 提供的关于改进我们产品的特性、主要终点和效力测定的指导感到兴奋，这些指导有望加速我们的临床计划，使 RP 患者可以使用恢复性药物。”
关于 RP
在正常眼睛中，视蛋白由视网膜中的感光细胞和固有光敏性视网膜神经节细胞表达。当被光激活时，它们会触发视觉的生理过程。RP 与 60 多种不同的基因突变有关，包括一组罕见的遗传疾病，其中光感受器逐渐退化，导致视力受损并最终失明。
https://fortworthbusiness.com/bu ... for-vision-therapy/ |
