百健公司的基因治疗无脉络膜症 第3期临床试验未达到终点

雪山飞狐

2021  06  15

百健(Biogen)是一家专注于神经系统疾病的全球生物技术公司，其新兴的无脉络膜症基因治疗的3期STAR临床试验未能达到其在给药12个月后改善最佳矫正视力(BCVA) 15个或以上的主要终点。(15个字母相当于视力表上的3行。)该公司还报告说，该试验没有达到关键的次要终点。STAR在世界各地招募了169名患者。百健将在未来的科学会议上提供这项研究的更多细节。


“尽管我们曾希望百健对其无脉络膜症基因疗法的临床试验能产生更好的结果，但我们需要记住，许多疗法无法通过临床试验获得监管部门的批准。这是临床研究的本质，”抗盲基金会首席执行官Ben Yerxa博士说。“这就是为什么我们需要开展多种治疗试验，即使是对同样类型的疾病，以取得成功。”

“我们向所有为 STAR 研究做出贡献的人表示最深切的感谢，包括参与者、研究人员、工作人员和无脉络膜症社区，”百健治疗开发部门负责人凯瑟琳道森说。

“虽然我们对 STAR 研究的结果感到失望，但我们希望从这项研究中收集到的临床见解可能有助于塑造包括无脉络膜症在内的遗传性视网膜疾病的治疗创新，以便将来可能为受这些退化性疾病影响的人们提供治疗选择。”

4D分子治疗公司目前正在进行其无脉络膜症基因治疗的1/2期临床试验。



无脉络膜症大约影响每5万人中就有1人——在美国是6000人。作为一种x连锁疾病，男性通常会遗传，而女性通常不受影响。REP-1基因的突变导致脉络膜的变性——脉络膜是为视网膜提供氧气和营养的血管系统。光感受器使视觉成为可能的细胞和一层被称为视网膜色素上皮的支持细胞在患者身上也发生了退化。


https://www.fightingblindness.or ... -meet-endpoints-227

雄鹰

尽管不是令人振奋的好消息，但仍要感谢飞狐兄的分享！

chming2011

一直在关注这个3期试验，结果好失望啊，谢谢飞狐兄的分享

雪山飞狐

之前的第一期和第二期效果挺好的，原本以为第三期会顺利地完成并上市收费治疗，没想到失败了，以下内容是咨询了权威专家后的回复：

这个失败是高概率的，因为xlrp这个病发病是从20岁到40岁，从临床试验专业的角度来说，它的临床终点指标也就是评价指标是很难设定的，意味着很难证明它是有效的。其次入选标准很宽泛，有些病人很重，根本没办法恢复，有些病人很轻，看不到恢复改变，所以这样失败很难避免，不是从临床的角度出发去研发产品，而是为研发而研发，所以是必然的。