一种基因疗法结合特殊的护目镜帮助盲人再次看到一些物体。这名男子头上的脑电图帽(红色)检测到了从他接受治疗的眼睛发出的信号到达大脑的视觉中心的信号过程。
一种新型基因疗法可以重新连接眼睛里的神经细胞，这让盲人恢复了有限的部分视力。
这名58岁的男子患有一种名为视网膜色素变性的遗传性疾病，这种疾病会导致视网膜中的感光细胞死亡。在这种被称为光基因疗法的治疗之前，这名男子仅仅有一些光感，但不能看到运动或辨认出物体。研究人员在5月24日发表在《自然医学》(Nature Medicine)杂志上的报告称，现在他能看到并数出物体，甚至能看到人行横道上的白色条纹。他的视力仍然有限，需要戴一种特殊的护目镜，向接受治疗的眼睛发送光脉冲。
“结果令人兴奋。看到它起作用，并从患者那里得到确切的反应，真是太好了，”达拉斯西南视网膜基金会的视网膜退化专家大卫·伯奇说。伯奇已经进行了其他光基因疗法的临床试验，但没有参与到这项研究中。
一个患有退行性眼病的人可以探测到光线，但通常不能识别物体。经过光基因治疗和几个月的特殊护目镜的训练，他看到了桌子上的一本书和一瓶洗手液。
研究人员已经在光遗传疗法上进行了十多年的探索，以恢复退化性眼病患者的视力，如视网膜色素变性(SN: 5/15/15)。这种疗法包括使用一种光敏蛋白质，使神经细胞在受到特定波长的光线照射时向大脑发出信号。
光基因疗法与传统的基因疗法不同，传统的基因疗法用健康的基因替代有缺陷的基因。它也不同于基因编辑，后者使用CRISPR/Cas9等分子工具用来修复特定基因的致病变异。2017年，美国食品和药物管理局批准了一种传统基因疗法，用于治疗由RPE65基因突变导致的一种罕见遗传性失明。其他研究人员正在进行基因编辑的临床试验，以纠正一种特定的突变，这种突变会导致LCA。
巴塞尔分子和临床眼科研究所，瑞士巴塞尔大学的神经科学家和基因治疗师Botond Roska说，这些疗法可能会阻止或减缓退行性眼病的进展，但不能帮助已经失明的人。基因治疗和基因编辑也只针对特定的基因，但RP可以由超过50个基因中的任何一个的变化引起。光基因疗法可以帮助那些因许多疾病而失明的人，不管导致这些疾病的基因变化是什么。这类疾病也可能包括影响着全世界数百万人的黄斑变性。
早期的光遗传疗法使用一种来自藻类的名为视紫红质-2通道蛋白的蛋白质，使神经细胞对光作出反应。但这种蛋白质需要大量明亮的蓝光才能发挥作用。匹兹堡大学和巴黎索邦大学的眼科和视网膜专家José-Alain Sahel说:“这就像在沙漠中凝视太阳。”打开蛋白通道所需的光线水平可以杀死视网膜中任何剩余的细胞。因此，Sahel, Roska和他的同事们利用一种不同的光感应蛋白来开发他们的疗法，这种蛋白能对琥珀色的光做出反应，它比蓝色或绿色波长对细胞的损害更小。
视网膜有三层:聚集光的视杆细胞和视锥细胞位于视网膜的后部。这些感光细胞在退行性疾病中最先死亡。接下来是一层神经细胞，即双极细胞。它们处理视觉信息并将信号传递给第三层的神经节细胞。神经节细胞向大脑的视觉中心发送信息。该团队使用一种称为腺相关病毒的病毒，将制造这种蛋白质的指令传递到该男子眼睛中的某些细胞。研究小组选择的正是将指令插入神经节细胞层。
知识注解：
视物过程
视网膜是位于眼睛后部的多层组织。光探测的视杆和视锥位于组织的最后面。这些感光细胞通过双极细胞和神经节细胞将信息传递给大
本文章由格儿翻译，在此对她表示感谢
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