2021 05 11
应用基因技术公司(AGTC)是遗传性视网膜疾病基因治疗的开发商，该公司报告了正在进行的1/2期临床试验的阳性数据，该试验用于基因RPGR突变的x -连锁视网膜色素变性(XLRP)患者的基因治疗。
AGTC还报告称，该公司目前正在注册二期扩展XLRP基因治疗临床试验Skyline，该试验在美国的8个地点进行。此外，该公司还计划在今年晚些时候开展2/3期XLRP基因治疗临床试验。2/3期临床试验将在美国、以色列和荷兰进行。
对于正在进行的1/2期试验，AGTC报告了第5组和第6组符合Skyline和Vista试验纳入标准的患者12个月的数据。8名患者中有4名对基因治疗有反应。患者的反应是通过微视野测量，测量视网膜中央不同部位的视网膜敏感度。反应者是那些在视网膜中央有5个或更多点的视网膜敏感度提高了至少7分贝的人。
AGTC补充说，最佳矫正视力数据继续提供了12个月时生物反应的证据。
来自第4组患者的24个月分析数据也提供了持续持久反应的初步证据。
AGTC总裁兼首席执行官Sue Washer表示:“越来越多的数据支持XLRP治疗候选产品的最佳潜力，我们正在执行一个强有力的计划，以尽快推进该项目的商业化。”
XLRP影响了美国和欧盟约2万人。这种情况会导致视野狭窄，在黑暗环境下视力下降，中心视力下降，特别是在后期。大多数XLRP患者到45岁时都是法定盲人。
抗盲基金会资助了宾夕法尼亚大学兽医学院的犬类XLRP基因治疗的成功研究，帮助AGTC的XLRP基因治疗临床试验成为可能。
AGTC利用该基金会的“我的视网膜追踪器”(My Retina Tracker)患者登记和基因测试项目来识别和招募患者进行XLRP研究。
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