Acucela进行Stargardt病药物临床试验
Emixustat是一种口服药物，最初是针对干性年龄相关性黄斑变性（AMD），目前正在进行Stargardt病的3期临床试验。尽管该药物在AMD临床试验中未达到预期的结果，但专家认为，它可能对患有Stargardt病的人有效。该药物由Acucela开发，可通过减缓有毒废物的积聚来起作用，这些废物会在包括Stargardt病在内的许多视网膜疾病中导致视网膜变性。
Alkeus推出旨在减少视网膜毒素的药物的临床试验
生物技术公司Alkeus正在针对一种药物（ALK-001）进行多中心II期临床试验，该药物的目标是视网膜中的毒性物质，该物质被认为会导致细胞变性和视力丧失。新兴的疗法是维生素A的一种改良形式，当它在视网膜中代谢时，所产生的浪费将大大减少。科学家通过用氘替代维生素A中的氢原子来开发ALK-001。被称为氘化的维生素A，它比天然形式“燃烧得更干净”。氘是一种安全，天然存在的稳定形式的氢气，存在于人体中。
Stargardt疾病自然史研究将有助于为未来的临床试验做准备
抗盲基金会临床研究部门(Foundation Fighting Blindness Clinical Research Institute)正在完成一项耗资600万美元的Stargardt病患者自然史研究。该研究被称为ProgSTAR，有三个主要目标:1)确定最佳结果措施，以加速临床试验中新出现的治疗方法的评估;2)更好地了解疾病进展，以选择未来的临床试验参与者;3)确定未来临床试验的潜在参与者。这项研究在10个国际临床中心招募了365名患者。
研究团队正在创建源自干细胞的贴片以恢复视力
威斯康星大学麦迪逊分校的David Gamm博士正在领导一个专家小组，开发一种由干细胞衍生的视网膜细胞组成的贴片，作为针对患有黄斑疾病（例如Stargardt病）的人的视力恢复疗法。 Opsis Therapeutics公司是最近成立的，旨在将这种疗法推进到临床试验中并通过临床试验，然后提供给需要它的患者。贴片由两层组成。其中一层将作为具有视觉功能的感光细胞的前体。一旦被移植，这一层的干细胞将成熟为感光细胞。另一层由成熟的视网膜色素上皮细胞(RPE)组成，为感光细胞提供废物处理和营养。一层薄薄的塑料薄膜将作为贴片的结构支柱。一种生物可降解的凝胶将保护细胞并将细胞层连接在一起。该项目目前由抗盲基金会资助，并已资助了Gamm博士十多年来推进这种治疗方法。
Stargazer启动新兴疗法2A期临床试验
在视网膜中代谢的维生素A对视力至关重要。许多研究人员认为，Stargardt病是一种黄斑变性的遗传形式，是由代谢过程引起的有毒副产物的积累引起的。Stargazer正在开发一种化合物，该化合物可阻断称为视网膜结合蛋白4（RBP4）的蛋白质-这样做可以减少有毒的维生素A副产物的积累。研究表明，该药物可在Stargardt病小鼠模型中减少这些毒素。在基金会的资助下，Stargazer Pharmaceuticals成立，以商业化开发该药物。
高通量筛选出小分子保护视网膜细胞
凯斯西储大学（Case Western Reserve University）由基金会资助的研究人员Shigemi Matsuyama博士使用高通量筛选技术来鉴定可抑制视网膜细胞死亡的小分子。他现在正在进行一项药物化学计划，以改善该分子的特性并开发可药用的化合物。如果成功，他的药物可能适用于多种形式的视网膜疾病，而与疾病的基因突变无关。
新型基因疗法
Applied Genetics Technology Corporation和Iveric bio是开发Stargardt疾病的基因疗法的生物技术公司。他们的项目目前处于临床前开发阶段，涉及将ABCA4基因的突变拷贝替换为正常拷贝。
Iveric Bio进行Stargardt病补充抑制剂的临床试验
Iveric bio正在针对Zimura进行2期临床试验，Zimura是一种C5补体抑制剂，旨在减缓Stargardt病的进展。在许多视网膜疾病中，补体系统（先天免疫系统的一部分）过度活跃，从而加剧了视网膜变性并加速了视力丧失。
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