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ARVO 2021亮点:jCyte的细胞治疗RP 临床试验更新

2021  05  04

在视觉和眼科研究协会(ARVO)的2021年线上会议上,洛杉矶玻璃体视网膜协会医疗集团的David Liao医学博士介绍了jCyte 84名参与者令人鼓舞的最新进展。其细胞治疗视网膜色素变性(RP)和相关疾病的2b期临床试验。由于这些积极的结果,jCyte计划对这种新兴疗法进行第三期试验。



jCyte治疗的目标是保护感光细胞,恢复不再提供视力但没有完全退化的感光细胞的功能。这种方法被称为神经保护,旨在不管导致患者视力丧失的突变基因如何起作用。


廖博士报告说,观察到这种治疗的最大效果是在接收了最高剂量的600万个细胞的患者身上。所有接受最高剂量治疗的患者的视力变化比接受假手术(安慰剂)的患者多4.5个字母(约在视力表上的1行)。


然而,对于在试验开始时视力较好、感光细胞残留较多的亚组患者,这种治疗的效果更为显著。接受最高剂量的这一亚组的视力变化比接受假手术的人多14.5个字母(约在视力表上的3行)。jCyte认为,在计划的3期临床试验中,该亚组将对治疗有更好的反应。



jCyte被称为视网膜祖细胞,在试验中使用的jCyte类似于尚未完全发育成成熟感光细胞的干细胞。祖细胞被注射到玻璃体中,玻璃体是眼睛中间柔软的凝胶状物质。玻璃体内注射有良好的安全性历史,通常用于医生办公室的其他情况。

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