2021 05 03
一项2B期研究对再生医学先进疗法(RMAT)指定的玻璃体内注射异体人视网膜祖细胞(hRPCs) (jCell, jCyte Inc.)治疗视网膜色素变性(RP)的疗效进行了研究。
研究显示，在高剂量患者组中，在12个月的研究中测量的所有视觉功能变化与光学相干断层扫描(OCT)测量黄斑中心凹厚度(CFT)之间存在显著相关性。克利夫兰的克利夫兰诊所科尔眼科研究所的工作医师Sunil Srivastava医学博士表示，大多数终点指标与中间环区椭球带(EZ)平均厚度之间也存在类似的相关性。
随着RP的进展，EZ退化和更普遍的EZ外区变薄是视网膜的结构性变化，可以作为RP严重程度和对jCell治疗反应的重要客观解剖学参考。
这项工作是在2B期研究的主要研究人员确定了亚组患者之后才开始的，该亚组患者没有最严重的晚期患者，可以在研究的各个视觉功能终点之间更可靠地进行测量。分析了该亚组的可读SD-OCT体积数据，包括29例患者的29只眼（假治疗10个患者；低剂量治疗9个患者；高剂量治疗 10个患者）。
研究人员使用自动分段，EZ映射和手动校正的方法对SD-OCT进行了分析。相关分析探讨了每个基线OCT参数与在最后12个月时间点相对于基线的每个视觉功能测量值变化之间的关系。终点包括最佳矫正视力，动态视野，低亮度活动性测试，对比敏感度和视觉功能问卷。
结果
Srivastava博士报告说，研究显示，在接受600万jCell细胞注射的高剂量治疗组中，所有临床试验终点与平均CFT和终点指标平均EZ厚度之间存在中度至强相关性。重要的是，所有5个视觉功能终点与平均CFT之间都有很强且显著的相关性。假手术组和低剂量治疗组(300万个细胞)之间没有明显的关系。
研究结果为jCell的进一步研究提供了参考。这些重要的反应结构预测因子的识别与RP患者很好地吻合，这些患者基于rmat指定的治疗方案的旁分泌作用机制，对rmat指定的治疗方案有反应。
总之，作者指出，在3期研究中，考虑到jCell已知的神经营养效应，识别和选择CFT和终点指标平均EZ厚度足够的患者将有助于选择有最大治疗反应机会的RP人群。
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