2021 04 09
美国抗盲基金会通过其转化研究促进计划（TRAP），为七个新项目提供资金，这些新项目旨在将潜在疗法推向临床试验。
为了启动经过授权的临床试验，药物开发商必须向美国食品与药物管理局（FDA）提交新药研究（IND）申请，该过程需要昂贵的临床前研究，监管知识和制造专业知识。 TRAP资助的赠款支持这些工作，并指导项目提交IND。
基金会TRAP计划主任Chad Jackson博士说：“我们的TRAP受赠人是杰出的科学家，他们开发出具有强大潜力的治疗方法，可广泛应用于需要治疗的视网膜疾病患者。” “转化研究具有挑战性且昂贵，但是我们的计划为这些科学家提供了至关重要的资源，以帮助他们取得成功。”
新的TRAP补助金摘要：
干性AMD基因疗法
南卡罗来纳州医科大学的BärbelRohrer博士正在进行一项基因治疗的动物研究，该基因治疗旨在选择性地释放补体因子H（CFH）的成分，以调节年龄相关性黄斑变性（AMD）中过度活跃的先天免疫系统。该方法旨在减轻由免疫反应引起的视网膜变性，针对最可能发生损伤的部位。
RP药物
Paul Yang，医学博士，正在评估霉酚酸盐药物作为多种形式的RP和相关疾病的治疗。麦考酚酸已经被FDA批准用于治疗炎症，它已经被证明可以减少一种叫做环鸟苷单磷酸(cGMP)的分子的积累。虽然cGMP是视网膜中将光转化为电信号的重要信使分子，但过多的cGMP是有毒的，会导致视网膜变性。
小分子诱导USH3A综合征
Mahdi Farhan博士正在完成ind前毒性研究，将USH3A的一种新型小分子疗法推进到一期临床试验。这种新型药物通过稳定异常折叠的USH3A蛋白(clarin-1)，使其更好地移动到视网膜细胞中的目标位置，从而努力保持结构和功能。
使视网膜产生新的感光细胞
华盛顿大学的Tom Reh博士正在开发一种程序，使人类视网膜能够生长自己的新感光细胞。迄今为止，他已经使用一种小分子从小鼠的穆勒胶质细胞中培养出了感光细胞。 TRAP项目用于评估大型动物的方法。
用于RP治疗的交叉剪切的基因治疗方法
哥伦比亚大学的Stephen Tsang博士正在开发一种基因疗法，在视网膜色素变性(RP)患者的视锥光感受器中增加有氧糖酵解——一种产生能量的过程。他相信，这种方法可以为RP患者保留锥状细胞，而且可以不区分引起疾病的突变基因。
适用于Stargardt病的RNA疗法
拉德布德大学的Rob Collin博士正在开发反义寡核苷酸(AON)——一种微小的DN***段——来掩盖ABCA4的剪接突变，ABCA4是Stargardt患者的受影响基因。AONs的目标是RNA的突变，RNA是用来构建细胞健康和正常功能所必需的蛋白质的遗传信息。
恢复休眠的视网膜细胞功能
巴塞尔分子与临床眼科研究所的医学博士Hendrik Scholl正在开发一种光遗传疗法，以恢复广谱遗传性视网膜疾病的休眠视锥感光细胞的功能。视锥细胞负责白天的精确视力，并且在一定比例的患者中处于休眠状态。这项工作将进行后期临床前研究，这是启动基于人类视锥细胞的光遗传学视力恢复临床试验的先河。这种光遗传疗法会产生一种蛋白质，使休眠的视锥细胞对光敏感。
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